7일 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2호, 3호로 희귀질환 치료제 ‘네페콘캡슐(성분명 부데소니드)’과 ‘페그세타코플란 주사제(페그세타코플란)’를 지정했다고 밝혔다.
GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 신속한 제품화로 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 작년 9월부터 운영 중이다.
네페콘캡슐은 요중 단백질 대 크레아티닌 비율이 1.5 이상으로 빠른 진행 위험이 있는 성인의 원발성 IgA 신병증 치료에 사용하는 의약품이다. 요중 근육에서 생성되는 노폐물인 크레아티닌 수치가 높으면 신장 이상으로 노폐물이 잘 걸러지지 않는다. 때문에 요중 단백질 대 크레아티닌 비율은 신장 기능 손상 정도를 확인하는 지표로 사용된다.
IgA 신병증은 면역글로불린 A로 인해 사구체신염을 유발하는 희귀 자가면역질환이다. 국내 환자는 약 9000여명이다. 현재 해당 질병에 대한 치료제가 없어 새롭게 환자의 치료에 사용될 수 있도록 네페콘캡슐을 GIFT 대상으로 지정했다.
참고로 네프콘캡슐은 이미 시판되어 사용 중인 성분인 부데소니드를 이용해 새로운 효능·효과를 개발한 의약품이다. 적응증을 새롭게 추가할 때도 GIFT 대상으로 지정될 수 있다.
페그세타코플란 주사제는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 의약품이다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 용혈 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 국내 환자는 약 500여명이다. 기존 치료법보다 효력이 개선된 의약품을 환자에게 신속하게 제공하기 위해 페그세타코플란 주사제를 GIFT 대상으로 지정했다.
식약처는 앞으로 GIFT 대상 지정현황과 해당 품목에 대한 정보를 식약처 홈페이지에 분기별로 최신화하여 제공할 예정이다. GIFT 대상은 △심사 기간 최소 25% 단축(120근무일→90근무일) △준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사(rolling review) 적용 △품목설명회·보완설명회 등 심사자와 개발사 간 긴밀한 소통 △규제 관련 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 받게 된다.
한성주 기자 castleowner@kukinews.com
