[쿠키뉴스] 한성주 기자 =헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스’(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 모든 환자의 6개월째 치료 및 관찰을 완료했다고 28일 밝혔다. 회사는 오는 4분기 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개할 계획이다. 

임상시험은 삼성서울병원에서 최병옥 교수의 지휘로 CMT 환자 총 12명에 대해 진행됐다. 임상 참가자들은 3개월까지 엔젠시스를 총 4회 투약받고, 6개월째 1차 추적 관찰 방문을, 9개월째 2차 추적 관찰 방문을 진행한다. 회사는 지난해 9월 첫 환자 투약을, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 최근 전체 임상 참가자의 6개월째 추적 관찰 방문을 모두 완료했다.

회사는 국내 임상시험에서 긍정적인 결과가 나오면, 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험을 실시할 계획이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT는 희귀 질환으로 분류되지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다.

CMT에는 여러가지 유형이 있는데, 이 중 가장 흔한 것은 회사의 이번 임상시험의 대상인 CMT1A다. CMT1A 환자는 국내에 약 8000명, 전세계적으로 약 120만명 이상으로 알려졌다. 회사는 엔젠시스를 근육 주사하면 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용이 나타나 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “엔젠시스는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼, CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 전했다.

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