‘희귀질환 의약품’ 니치버스터, 新성장동력으로 주목

기사승인 2016-06-27 17:24:33

바이오, 제약 등 미래 성장산업 분야에서 한 분야의 전문성이 높은 ‘스페셜리스트’들이 뜨고 있다.

최근까지 글로벌 제약기업의 신약개발 화두는 ‘블록버스터 약물’ 이었다. 신약개발에는 최소 10년 이상, 길게는 20년 가까이가 소요되고, 1만개에 달하는 신약 후보물질 중 단 1개만이 신약으로 개발되는 탓에 많은 환자가 필요로 해 경제성이 확보된 만성질환 치료제를 개발, 블록버스터로 키우는 전략이 대부분이었다. 하지만 최근 만성질환 블록버스터 치료제들이 특허가 만료되고 제네릭 제품이 쏟아져 나와 경쟁력이 떨어지자, 다국적 제약사들은 새로운 성장동력으로 의학적 미충족 수요가 높은 ‘니치버스터 약물’ 개발에 눈을 돌리고 있다.

니치버스터는 매출 1억~5억 달러 미만, 복용 환자수는 1만~100만명 미만으로 특화된 치료제로 표적항암제, 희귀질환치료제 등 경쟁이 비교적 적고 시장성이 높은 틈새 의약품을 뜻한다. 특히 희귀의약품 시장의 경우 오는 2020년에는 1,760억 달러 규모로 성장할 것으로 예측 될 정도로 개발 가능한 품목도 무궁무진하고 시장 가치도 높다. 희귀의약품의 연평균 성장률은 10.5%에 달하며, 2020년에는 처방의약품 시장에서 희귀의약품이 19%의 비중을 차지할 것으로 전망되고 있다. 실제로 지난 한해 미국 FDA로부터 허가 취득 신약의 47%가 희귀질환치료제로 2015년이 가장 많은 수의 새로운 희귀질환 치료제가 FDA를 통과한 해로 기록되기도 하는 등 제약사들이 활발하게 희귀질환 치료제 개발을 진행하고 있음을 알 수 있다.

현재 의학계에 따르면 희귀질환은 7000여개 정도로 집계되고 있다. 하지만 이 분야에 대한 연구 및 투자가 미진했던 탓에 이런 희귀질환 치료제의 상용화는 전체 질환의 10%에도 못 미치고 있는 실정이다. 이에 희귀질환 치료제의 성장가능성을 높이 산 다국적 글로벌 제약사들이 희귀질환 치료제에 관심을 갖고 투자를 시작하고 있다.

국내 기업들 역시 현재 니치버스터 시장에 주목해 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 녹십자는 지난 2012년 세계 두번째로 헌터증후군 치료제를 개발 및 상용화에 성공하며 수출 실적을 기록하고 있다. 항체치료제 개발업체인 이수앱지스도 희귀질환인 고셔병 치료제와 파브리병 치료제 등으로 희귀질환 특화 바이오 기업으로 성장하고자 노력하고 있다.이 외에도 많은 국내 제약기업이 차세대 신약 개발 포커스를 희귀질환에 맞춰 연구개발에 매진하고 있다.

이런 희귀질환치료제 분야의 선두 기업으로는 30년의 짧은 역사 동안 희귀질환 및 스페셜티 분야에 끊임없는 투자로 탄탄한 희귀질환 파이프라인을 갖추고 있는 샤이어가 있다. 영국에 본사를 둔 샤이어는 ‘삶을 위협하는 질병을 안고 있는 이들이 더 나은 삶을 영위하는 것을 가능하게 한다’는 기업이념을 바탕으로 의학적 미충족 수요가 높은희귀질환 및 스페셜티 분야에 집중해 지난 30년간 끊임없는 연구개발로 혁신적인 의약품을 공급하고 있는 글로벌 리딩 생명공학 제약기업으로 최근 한국 시장에 진출을 선언했다.

샤이어는 현재 희귀질환 치료제 분야에 있어 파브리병, 고셔병, 유전성혈관부정, 본태성혈소판 증가증 등에서 9개의 제품을 상업화하였으며, 파이프라인 내에서 진행중인 60개 이상의 임상 프로그램 중에 50개 이상이 희귀질환 치료제로, 희귀질환 분야에서의 강력한 플랫폼을 보유하고 있다. 또한 최근 샤이어는 희귀질환치료제 전문제약사인 박스앨타와의 인수합병을 통해 희귀질환 치료제의 글로벌 리더로써의 입지를 강화해나가고 있다.

최근 샤이어 외에도 다양한 희귀질환 전문 제약사가 한국의 희귀질환치료제 시장의 성장 가능성을 바탕으로 한국시장에 진출을 선언하고 있다. 미국의 바이오제약기업암젠과 길리어드도 다발골수종 치료제와 C형간염 치료제 같은희귀난치성질환치료제와 항암제로 국내 시장 공략에 주력을 가하고 있다. 야간성발색소뇨증과 리소좀 축적 질환 영역의 치료제를 보유한 희귀난치성 질환 전문 회사인 알렉시온도 한국 진출이 예상되고 있어 관심이 집중되고 있다. 이처럼 한국의 희귀질환 치료제 시장은 잠재력이 큰 시장으로 다국적 제약사들의 진출이 활발하게 이뤄지고, 국내 임상연구 투자에 집중하고 있어 향후 국내 니치버스터 시장의 성장이 기대된다.

장윤형 기자 newsroom@kukinews.com