[제약연구] 네이처셀, 알츠하이머병 줄기세포치료제 1,2a상 결과보고서 美FDA 제출 완료 外

기사승인 2020-01-06 16:35:15

◈네이처셀은 알츠하이머병 치료에 대한 자가줄기세포 치료제의 미국 1, 2a상 임상시험에 대한 최종 결과보고서를 미국 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령했고, 이를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 6일 밝혔다.

미국 1, 2a상 임상시험은 미국 국립 신경학장애 및 뇌졸중 연구소 알츠하이머병 및 연관 장애 협회(NINCDS-ADRDA) 기준에 따라 알츠하이머병을 진단 받았고, 기존 치매 약을 복용하는 환자를 모집해 미국 내 3개 임상센터에서 수행했으며, 줄기세포 또는 위약을 각각 2주 간격으로 10회 정맥 내 투여했다.

네이처셀 측에 따르면, 임상시험 결과, 유효성 측면에서는 자살위험성평가척도(C-SSRS)가 대조군 대비 시험군에서 긍정적인 변화가 관찰됐고, 기존 치매약과의 병용을 통한 특별한 상승효과는 없음을 확인했다.

또 안전성 측면에서는 이상반응이 시험군과 대조군에서 유사하게 발생했고, 실험실적 검사(혈액검사, 소변검사 등), 활력징후, 신체검진 및 심전도 검사에서 유의미한 이상 수치가 나타나지 않았다.

네이처셀은 현재 차상위 임상시험인 2b상 임상시험의 프로토콜(Protocol)을 개발하기 위해 미국 현지에 있는 임상시험수탁기관(CRO)인 KCRN과의 계약을 완료했으며, 기존 정맥 내 투여 뿐만 아니라 척수강 내 병용 투여를 통해 알츠하이머병 치료의 안전성 확인 및 효능을 탐색할 목적으로 올해 상반기 내에 미 FDA에 임상시험계획(IND)을 신청할 방침이다.

알츠하이머병 줄기세포 치료제 개발 책임자인 라정찬 박사는 “미국 2b 임상시험에서는 기존 치매약과의 효과 비교 및 줄기세포의 효과 확인에 중점을 둘 예정이다”라며 “기존 치매약을 복용하지 않는 환자군을 모집해 진행하고, 줄기세포 투여방법은 정맥 내 투여와 척수강 내 투여를 병행해 뇌 병소로의 줄기세포 이행을 높임으로서 효과를 높일 수 있을 것으로 기대한다”라고 향후 계획을 밝혔다.

◈헬릭스미스, 보스톤에서 DPN 후속 임상3상 전문가 회의 개최= 헬리스미스는 지난 3일 보스톤에서 외부 전문가 8명과 회의를 갖고 DPN후속 임상3상에 대한 방향, 주요 이슈, 세부 사항들에 대해 논의하고, 프로토콜의 큰 틀(frame)을 확정한 것은 물론 중요 세부 내용을 결정했다. 이번 미팅을 통해 후속 임상3상, 즉 3-2프로토콜의 90%가 완성됐다.

이번 미팅에는 후속 임상 3상의 총책임자인 Kessler 교수 (Northwestern 대학교 의대)를 비롯하여 통증의학과 임상 전문가인 Katz 박사와 Gudin 박사, regulatory 전문가인 Scribner 박사 등 8명의 외부 전문가와 김선영 대표이사, William Schmidt, Cindy Fisher 등 내부 인사 6명, 총 14명이 참석했다.

이와 별도로 통증 관련 임상시험의 중앙관리 시스템을 개발한 기업과도 미팅을 갖고 3-2상 관리와 데이터 질(data quality)를 최대한 높이는 방안에 대해 논의하고, 이에 필요한 최신 기술과 기법의 도입을 결정했다.

이번 미팅을 통해 결정된 주요 사안들은 이미 공표한 바와 거의 같다. 즉 150-200명 규모, 5-12개의 임상 사이트, 6개월 추적 관찰기간을 갖는다는 것이다. 등록 대상은 리리카(프리가발린)/뉴론틴(가바펜틴)을 사용하지 않는 통증성 DPN환자이며, 스크리닝 시에는 통증을 정확하게 측정할 능력이 없거나 통증 변동성이 심한 피험자를 가려낼 수 있는 방법을 도입하고, 다양한 단계에서 중앙심사위원회(central adjudication committee)을 운영하기로 했다.

또 E-diary 도입, 통증지표의 경우 최신 기법으로의 변경, 통증 측정 방법의 정교화, 유럽 허가에 중요한 QoL (삶의 질) 지표의 추가, 검사가 단순하고 쉬운 신경기능 검사 방법의 도입 등도 결정했다.

이번 임상3상은 최대한 명확하고 간단하게 설계하여 최대 목표인 ‘primary end point 달성’에 조금이라도 방해가 되는 요인들을 제거 내지는 조정한다는 회사의 방침에 따라, 세세한 부분에서는 작은 변화들이 있다. 이 변화에 대해서는 FDA와의 협의를 통해 확정하고3-2상 프로토콜에 대해 허가를 받은 후 (기업비밀이나 지적재산에 해당되지 않는 부분에 대해서는) 공개 발표할 예정으로 있다. 이번 임상 3-2상은 3-4월에 시작하는 것을 목표로 하고 있다.

김선영 대표이사는 "이번 DPN 후속 임상 3상은 약물효과를 얻는데 조금이라도 부정적 요소로 작용할 수 있는 과정이나 절차 혹은 시험법을 과감히 없애거나 간소화하고, 성공할 경우에는 시장에서 최대한 임팩트를 줄 수 있도록 디자인했다"라고 밝혔다.

◈GC녹십자랩셀-삼성서울병원, NK세포치료제 소아 신경모세포종 연구 논문 국제학술지 게재= GC녹십자랩셀은 자연살해(이하 NK)세포의 소아 신경모세포종의 치료 가능성을 확인한 연구 결과가 SCI(과학기술논문 인용색인)급 국제 학술지인 ‘플로스 원(Plos One)’ 최신호에 게재됐다고 2일 밝혔다.

신경모세포종은 주로 신경계에서 발생하는 악성 종양으로, 백혈병과 림프종 등과 함께 소아에게서 발생 빈도가 높다. 특히 아직까지 신경모세포종이 재발한 경우 치료법은 없는 상황이다.

성기웅 삼성서울병원 소아청소년과 교수 연구팀과 공동으로 진행된 이번 연구에서는 신경모세포종이 재발한 환아 7명을 대상으로 부모의 반일치 줄기세포를 이식한 후 NK세포치료제를 투약했을 때의 안전성과 유효성을 평가했다.

연구 결과, NK세포치료제 투약 후 3개월이 지난시점에서 환아 2명의 종양이 완전 소실된 것으로 나타났다. 또 나머지 환아에서도 일부 유효성과 안전성 측면에서 유의미한 결과를 확인했다는 게 회사 측의 설명이다.

성기웅 교수는 “이번 연구를 통해 신경모세포종이 재발한 환우의 치료에 더욱 효과적인 치료법에 대한 가능성을 확인할 수 있었다”며 “소아암 환우들의 치료환경 개선을 위한 추가 연구를 이어 갈 것”이라고 말했다.

한편 NK세포는 우리 몸에서 암세포나 비정상세포를 파괴하는 선천면역세포로, GC녹십자랩셀은 건강한 타인의 NK세포를 활용한 세포치료제인 ‘MG4101’를 간암을 적응증으로 임상 2상을 진행하고 있다.

조민규 기자 kioo@kukinews.com