안전성과 효능이 검증되지 않은 ‘줄기세포치료제’에 대해 정부가 최종 임상시험을 거치지 않고도 허가해 주는 쪽으로 규제를 완화하려는 움직임을 보여 논란이 일고 있다. 이러한 움직임이 결국 특정 기업의 줄기세포치료제 3상 임상 면제를 위한 것이 아니냐는 지적도 나오고 있다.

7일 국회 보건복지위원회 안철수(새정치민주연합) 의원에 따르면 식품의약품안전처는 지난 7월말 김앤장법률사무소에 ‘줄기세포치료제 치료기회 확대 방안’을 법률적으로 검토해달라는 연구용역을 맡겼다. 이 용역은 희귀·난치성 질환자를 위한 줄기세포치료제에 대해 임상 2상 시험만 통과하면, 3상 시험을 하지 않아도 환자에게 시술이 가능하도록 하는 내용을 담고 있다. 임상 3상은 시판승인후 조건부로 달았다.

◇식약처, 업체 요구로 줄기세포치료제 3상 임상 면제하나= 식약처는 지난 7월 말 ‘줄기세포 치료제 치료기회 확대 방안 연구’ 용역을 발주했다. 주된 내용은 희귀·난치질환 치료를 위안 줄기세포치료제에 대해 3상 조건부 허가(임상 2상까지 하고 환자에게 시술)를 하기 위한 것이다.

임상 3상은 임상시험 과정 중에서 가장 규모가 크고 품목허가 전에 유효성과 안전성을 확증하기 위한 시험으로 가장 중요한 단계인데, 기업입장에서는 가장 많은 비용이 드는 과정이어서 기업들은 3상 임상을 간소화시키고자 하는 요구가 지속돼 왔다.

지난 7월 9일 식약처는 바이오의약품 제조업체 CEO간담회를 개최했는데, 여기서 모 회사가 줄기세포치료제 조건부 3상 승인제도를 건의하자 1주일 뒤인 7월 16일 동 연구사업을 기획하고 같은 달 24일 연구자 선정을 완료했다. 연구용역 기간은 연말까지로 줄기세포치료제 3상 면제가 이뤄질지 관심의 대상이 되고 있다.

◇“줄기세포치료제, 안전성 검증 강화해야”=
식약처가 제출한 지난 8월 말까지 보고된 자료에 따르면 줄기세포치료제 사용으로 총 46건의 이상사례가 발생했고 이 중 2건은 혈변 등 중대 이상사례인 것으로 드러났다.

줄기세포치료제를 사용한 환자가 대장암으로 사망하신 사례도 있는 것으로 밝혀졌다. 문제는 이러한 이상사례 보고가 제대로 된 것인지 여부에 대한 정부 차원의 검증작업이 없다는 것이다. 또 줄기세포치료제의 이상반응은 향후 5년 또는 10년 이후에 발생할 수 있기 때문에 환자들에 대한 장기추적 관찰이 될 수 있는 제도적 대책이 필요하다는 게 안 의원의 주장이다.

실제 미국, EU, 일본 등은 줄기세포치료제에 대한 임상 절차가 엄격한 국가로 알려져 있다. 단지 일본이 줄기세포치료제보다 상대적으로 안전한 단백질치료제(줄기세포나 유전자치료제가 아닌 단백질)에 대해서만 연구자임상을 상업 1상 임상으로 인정하고 있다.

줄기세포치료제는 유전자변형 발생 가능성, 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 종양 유발 가능성 등으로 인해 안전성이 검증되지 않았기 때문에 다른 나라에서는 그 만큼 신중한 접근을 하고 있기 때문이다.

안 의원은 “미국이나 유럽 등 그 어떤 선진국도 줄기세포치료제에 대해 이른바 연구자 임상을 상업 1상 임상으로 인정해주는 곳은 확인되지 않고 있다”며 “이번 기회에 줄기세포치료제를 사용하는 환자의 안전성에 대한 관리를 강화할 필요가 있다”고 강조했다.

장윤형 기자 vitamin@kukimedia.co.kr