글로벌 제약기업들이 신약개발의 의학적 미충족 수요가 높은 희귀의약품 시장으로 몰려가고 있다. 희귀의약품 시장의 경우 오는 2020년에는 1760억 달러 규모로 성장할 것으로 예측 될 정도로 개발 가능한 품목도 무궁무진하고 시장 가치도 높다. 희귀의약품의 연평균 성장률은 10.5%에 달하며, 2020년에는 처방의약품 시장에서 희귀의약품이 19%의 비중을 차지할 것으로 전망되고 있다. 실제 지난 한해 미국 식품의약국(FDA)에서 허가 취득 신약의 47%가 희귀질환치료제였다. 2015년이 가장 많은 수의 새로운 희귀질환 치료제가 FDA를 통과한 해로 기록되기도 하는 등 제약사들이 활발하게 희귀질환 치료제 개발을 진행하고 있다. 

 의학계에 따르면 희귀질환은 7000여개 정도로 집계되고 있다. 하지만 이 분야에 대한 연구 및 투자가 미진했던 탓에 이런 희귀질환 치료제의 상용화는 전체 질환의 10%에도 못 미치고 있는 실정이다. 이에 희귀질환 치료제의 성장가능성을 높게 보고 있는 제약사들이 희귀질환 치료제에 관심을 갖고 투자를 시작하고 있다.

대표적으로는 탄탄한 희귀질환 파이프라인을 갖추고 있는 샤이어가 있다. 샤이어는 현재 희귀질환 치료제 분야에 있어 파브리병, 고셔병 등에서 9개의 제품을 상업화했으며, 파이프라인 내에서 진행중인 60개 이상의 임상 프로그램 중에 50개 이상이 희귀질환 치료제로, 희귀질환 분야에서의 강력한 플랫폼을 보유하고 있다.

 최근 샤이어는 희귀질환치료제 전문제약사인 박스앨타와의 인수합병을 통해 입지를 강화해나가고 있다. 샤이어코리아는 오는 8월 궤양성 대장염치료제 ‘메자반트엑스엘장용정’ 및 본태성혈소판증가증 치료제 ‘아그릴린 캡슐’을 출시할 예정이다. 샤이어는 오는 2017년 유전성 혈관부종 질환 치료제를 출시 준비 중이며, 2018년에는 부신기능저하증 치료제, 부갑상선기능저하증 치료제등 다양한 희귀질환 치료제의 출시를 준비하고 있다. 샤이어 관계자는 “2020년까지 30여개 이상의 새로운 치료제를 출시할 예정”이라며 “희귀질환 영역에서 치료옵션의 부족으로 고통받는 국내 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력할 것”이라고 말했다. GSK는 세계 최초의 줄기세포 유전자 치료제 ‘스트림벨리스’를 개발했다. 이 약물은 중증 복합 면역 결핍증이라는 극희귀질환 환자의 치료를 위해 유럽에서 승인 받았다.

국내 기업들 역시 현재 희귀의약품 시장에 주목해 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 녹십자는 지난 2012년 세계 두 번째로 헌터증후군 치료제를 개발 및 상용화에 성공했다. 이수앱지스도 희귀질환인 고셔병 치료제와 파브리병 치료제 등으로 희귀질환 특화 바이오 기업으로 성장하고자 노력하고 있다. 현대약품이 국내에서 개발하고 있는 ‘아슬란001’이 FDA로부터 위암에 대한 희귀의약품으로 지정됐다. 이 외에도 SK케미칼 등의 기업들이 희귀의약품 개발 착수 중에 있다.l

장윤형 기자 newsroom@kukinews.com