[쿠키뉴스=송병기 기자] 코오롱생명과학이 12일 식품의약품안전처로부터 골관절염 동종세포 유전자치료제 ‘인보사 케이주(이하 인보사)’ 허가를 획득했다. 인보사는 국내 제약사가 자체 기술로 개발한 국내 최초 유전자체료제이자 29번째 국내개발 신약이다.코오롱생명과학이 개발에 나선지 19년만으로 지난해 7월 품목허가 신청 후 1년 동안의 심사를 거쳐 12일자로 최종 허가가 결정됐다.
◇인보사 어떤 치료제?
유전자치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유한 의약품을 말한다.
식약처가 공개한 인보사 허가사항에 따르면 TGF-β1(염증억제, 상처치유 등에 작용하는 단백질의 일종) 유전자도입 동종연골유래연골세포(2액)와 동종연골유래연골세포(1액)로 구성된 제품이다.
효능·효과는 3개월 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상(통증 등)이 지속되는 중등도 무릎 골관절염(Kellgren & Lawrence grade 3)의 치료라고 명시됐다. 용법용량은 성인을 대상으로 제1액과 제2액을 혼합하여 혼합액 3㎖(1.8×107 cells)을 무릎 관절강 내에 천천히 1회 주사한다.
인보사의 작용기전은 TGF-β1 유전자도입 연골세포에서 발현되는 TGF-β1과 연골세포에서 발현되는 IL-10에 의한 항염증작용에 따라 무릎 관절 통증 완화, 관절기능 개선 등이다.
이에 대해 코오롱생명과학 측은 12일 “인보사는 수술법 또는 약물·물리치료 방법과는 달리 주사제를 통해 통증 및 기능개선의 효능, 효과를 동시에 줄 수 있는 골관절염 치료제로서 최종 허가를 받았다. 기존 진통제로는 효과가 없거나 부작용등으로 고통받고 있는 많은 수의 골관절염 환자들에게, 인보사는 새로운 작용 기전을 통해 획기적인 대안을 제시할 수 있는 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-Class)’ 제품”이라고 밝혔다.
회사 측에 따르면 인보사는 단 한 번의 주사투여로 1년(미국 임상에서는 2년) 간의 통증 완화와 기능성 개선 효과가 확인됐다. 국내에서 실시된 임상 3상에서 인보사를 투여 받은 환자 중 84%에서 통증 및 기능개선 효과가 확인됐고, 미국 임상 2상 결과는 88%의 환자에서 2년까지도 통증과 기능개선의 효과가 유지됐다.
회사 측은 “환자 반응률이 80%가 넘는 골관절염 주사제는 인보사가 처음인 만큼 고령화 시대에 골관절염 환자에게 치료의 불편을 덜고 고통을 완화해주는 획기적인 제품으로 기대된다”며 “연골 재생 등 구조개선효과는 장기적 관찰이 필요하며, 기존 한국과 미국 임상에서 이미 연골 재생 등 구조개선 효과를 확인할 수 있는 환자가 있었다. 앞으로 미국 임상 3상 진행 시 1020명의 대규모 환자의 장기추적 결과를 통해 이를 입증할 계획”이라고 강조했다.
◇인보사 국내 출시는 언제?
당초 인보사의 국내 허가는 6월에 이뤄질 것으로 전망됐다. 지난 4월 국내 기관투자자들을 대상으로 코오롱생명과학이 실시한 투자설명회 이후 한화투자증권 신현준 연구원은 지난 5월 ‘코오롱생명과학 분석 보고서’를 통해 “6월 국내 품목허가, 9월 건강보험 약가 적용 여부 확정 후 제품 출시와 환자 투약’이 가능할 것”이라고 전망했다.
하지만 품목허가가 당초 예상보다 다소 늦어져 출시도 미뤄지게 됐다. 이에 대해 코오롱생명과학 관계자는 “유전자 치로제 특성상 배양을 해야 하기 때문에 시판은 10월 중순에서 말쯤으로 예상된다. 품목허가를 받은 만큼 건강보험심사평가원에 약가 신청 절차도 제출할 것”이라고 말했다.
인보사가 국내 품목허가를 첫 관문을 넘었지만 건강보험 약가 신청과 제품 출시 후 실제 환자 투여등 단계적으로 밟아야할 절차들이 남아있다.
이와 관련 신현준 연구원은 앞선 보고서를 통해 국내 판매 가격에 대한 의견을 제시한 바 있다. 신 연구원은 “도즈 당 400만원에서 500만원 정도 예상된다. 판매허가가 나오면 바로 심사평가원 보험신청에 들어갈 예정이며, 보험이 적용되면 환자는 판매 가격의 30%를 부담할 것”이라고 전망했다.
하지만 제약업계와 의료계에서는 국내에서 최초로 허가된 유전자치료제인 만큼 기존 비교대상이 없어 보험 적용 책정이 생각보다 난항을 겪을 수도 있다는 조심스런 의견을 내놨다. 신현준 연구원도 “국내에 출시되는 첫 세포유전자 치료제라 비교약이 없기 때문에 보험수가 책정이 쉽지 않아 1년 정도 걸린 것”이라며 “국내 가격이 너무 낮을 경우 해외 판매가격에 영향을 미칠 가능성이 있어 약가 책정을 신중하게 검토할 필요가 있다”는 의견을 제시했다.
인보사의 국내 판매는 코롱제약과 한국머디파마가 담당한다. 또한 일본의 경우 지난해 11월 미쓰비시다나베제약과 라이센스 계약을 체결해 일본 지역 내 독점개발 및 상업화 권리를 통해 임상준비를 진행하고 있다.
미국의 경우 지난 2014년 11우러 임상2상을 완료하고 2015년 5월 임상 3상 실시 승인을 받았다. 현재 자회사 티슈진이 3상 임상시험을 준비하고 있다. 신현준 연구원 보고서에 따르면 “(인보사) 3상은 상업시설에서 만들어서 임상을 진행하라는 미국 식품의약국(FDA) 권고에 따라 CMO업체에서 상업화 규모로 늘려 시간이 소요됐다. 거의 마무리 단계로 올해 말에는 임상 3상 개시가 가능할 것”이라고 전망했다.
한편, 12일 인보사 품목허가 후 코오롱생명과학 이우석 대표는 “19년간 끈기 있게 투자하고, 노력하고, 기다려온 이번의 큰 성과는 코오롱생명과학의 성공을 넘어 우리나라 바이오산업의 청신호가 될 것이다”라고 밝혔다. songbk@kukinews.com
