[쿠키뉴스] 한성주 기자 =헬릭스미스가 오는 2022년 ‘엔젠시스’(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3상을 완료한다는 목표를 밝혔다.

15일 오전 10시 개최된 헬릭스미스 온라인 미디어데이 간담회에서 유승신 대표는 “DPN 미국 임상 3-2상이 내년에 완료될 예정이며, 3-3상까지 마무리하고 미국에 허가를 신청할 계획이다“라고 밝혔다. 

엔젠시스는 헬릭스미스의 주요 파이프라인으로 꼽히는 유전자치료제 후보물질이다. DPN, 루게릭병, 사르코-마리-투스병(CMT), 허혈성 심장질환(CAD)을 포함해 총 8개 질환을 타겟으로 임상시험이 진행되고 있다.

헬릭스미스는 실패를 되풀이하지 않기 위해 임상 시스템 전반을 개선했다. 이날 간담회에 참석한 서제희 헬릭스미스 전략지원본부장은 “임상 설계 디자인을 재점검하고, 최고 수준의 역량을 갖춘 CRO주체를 선정했다”며 “환자가 휴대기기를 활용해 매일 실시간으로 통증을 기록할 수 있도록 하고, 모니터링도 강화해 데이터 품질을 높였다”고 말했다.

앞서 진행한 임상 3-1상에서 미흡했던 요소에 대한 분석도 마쳤다. 유 대표는 예산과 인력이 충분하지 않았다는 점을 실패 요인으로 꼽았다. 그는 “예산이 빠듯했기 때문에 세계적인 역량을 갖춘 대형 CRO 업체를 선정하지 못했고, 회사 내부의 전문인력도 충분치 않았다”며 ”기존 100명에서 500명 수준으로 임상 규모가 확대되자 인력 부족 문제가 나타났다”고 말했다. 

시스템의 부실함도 문제였다. 유 대표는 “(3-1상) 당시에는 임상에 참여한 환자들이 수기로 통증을 기입했는데, 수 개월 동안 환자들이 매 순간 통증을 정확히 기록하는 것은 현실적으로 어려운 일이었다”며 “이에 따라 임상 결과의 신빙성 떨어지고, 데이터의 품질도 높지 않았다”고 분석했다. 그는 “실패 원인을 파악해 CRO 주체를 변경하고, 부족했던 부분을 모두 개선했다”고 부연했다.

앞서 헬릭스미스는 2019년 9월 미국에서 실시 중이던 엔젠시스 3-1상에서 결과를 도출하지 못했다. 당시 임상에서 헬릭스미스는 엔젠시스의 위약 대비 통계적 유의미성을 확인하는 데 실패했다. 일각에서는 ‘위약군 환자의 혈액에서 엔젠시스가 검출됐다’는 등의 약물혼용 의혹이 불거지기도 했다. 하지만 헬릭스미스는 자체조사를 통해 약물혼용이 발생하지 않았음을 확인했다고 밝혔다.

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