메드팩토 ‘백토서팁’, FDA 희귀소아질환의약품 지정

1억달러 가치 ‘우선심사 바우처’ 신청 요건 획득

기사승인 2022-09-15 10:07:16

국내 기업 메드팩토가 개발 중인 ‘백토서팁’이 골육종 환자 대상 단독요법으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다.

백토서팁은 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이어 RPDD로 지정됨에 따라 향후 개발에 속도가 날 전망이다.

FDA로부터 RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리다. 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

실제로 PRV는 최근 약 1억달러에 거래된 바 있다. 지난 7월 스위스 제약회사인 노바티스는 맬린크로트(Mallinckrodt)로부터 1억달러에 PRV를 구입했다. 노바티스는 지난 2020년에도 다발성 경화증 치료제 케심타(Kesimpta)와 항염증제 코센틱스(Cosentyx)의 축성 척추관절염 확장에 2개의 PRV를 사용한 것으로 알려졌다.

메드팩토 관계자는 15일 “대표적인 소아암인 골육종은 현재 마땅한 치료제가 없다 보니 FDA 임상 신청 이후 환자들은 물론 국내 병원에서도 임상 참여 요청이 많다”고 밝혔다. 이어 “FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정 받은 만큼 향후 골육종 환자들에게 효과적인 치료옵션으로 자리 잡을 것으로 기대한다”고 말했다.

골육종은 뼈 또는 뼈 주변 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 환자 중 25~50%에서 항암치료 중 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 또한 폐나 뇌로 전이될 경우 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것이 일반적이다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등을 활용한다. 수술과 항암화학요법 병행이 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

회사 측에 따르면, 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.

신승헌 기자 ssh@kukinews.com