메디포스트가 개발한 주사형 무릎 골관절염 치료제가 본격적으로 국내 2상 임상에 들어갔다.

메디포스트는 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 임상 2상을 승인 받은 주사형 무릎 골관절염 치료제 ‘SMUP-IA-01’를 첫 환자에게 투여했다고 14일 밝혔다. 이번 임상 2상 환자 투여는 서울대학병원에서 시작했으며, 신촌 세브란스병원, 분당 서울대학교병원, 고려대학교 안암병원 및 서울 아산병원 총 5개 기관에서 진행될 예정이다.

국내 임상 2상은 경증 및 중등증(K&L 2~3등급)의 무릎 골관절염 환자 총 90명을 SMUP-IA-01 저용량 및 중용량, 활성대조군 3그룹을 나누어 약물을 1회 주사 투약한 후, 1년간의 관찰기간을 통해 안전성과 탐색적 유효성을 평가하고 임상 3상을 위한 최적의 용량도 확인할 계획이다.

SMUP-IA-01의 국내 임상 1상은 서울대학교 병원에서 무릎 골관절염 환자 12명을 대상으로 무릎 관절강 내 약물을 1회 주사 투여한 뒤, 6개월간 평가해 안전성 및 관절 기능과 통증이 개선됨을 확인했다.

헬릭스미스 ‘엔젠시스’ 연구, CTS 가장 많이 본 논문 10위권

헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스’(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 임상 3-1상 연구 결과가 국제의학저널(CTS)에서 지난해 가장 많이 다운로드된 논문 상위 10위에 들었다고 발표했다.

CTS의 알테아 게르딩(Alethea Gerding) 편집장은 “헬릭스미스 엔젠시스의 DPN 임상 3상 논문은 3천회 이상 다운로드되었으며, 이는 전세계적으로 광범위한 독자층이 관심을 보이고 있음을 의미한다. 헬릭스미스의 이번 논문은 중개과학의 가치를 명확하게 보여준다”고 말했다.

해당 논문은 지난해 5월 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’가 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과(Notable Clinical Trial Results 1Q21)’로 선정한 바도 있다.

논문은 미국 노스웨스턴대학교의 신경과 교수인 존 케슬러(John Kessler)가 주저자로, 연구자들은 DPN 3-1상 전체에서 엔젠시스가 높은 안전성을 보였고, 확대임상(extension trial)인 3-1b상에서는 그 유효성이 뛰어났다고 밝혔다.

특히 엔젠시스의 효과가 주사 후 8개월 지속된다는 점과 DPN 환자들에게 가장 많이 사용되고 있는 가바펜틴 계열의 약물을 복용하지 않는 환자에서는 진통 효과가 더욱 뛰어난 점을 주목했다. 연구자들은 엔젠시스가 재생의약의 잠재력을 가진 약물로서 DPN을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성에 대해 강조했다. 결론적으로 연구자들은 미충족 의료요구가 매우 큰 DPN 분야에서 엔젠시스에 대해 차세대 치료제로서 높은 기대감을 표시했다.

엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제다. 미국 식품의약국(FDA)는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.

차바이오텍, 줄기세포 분리·배양 기술 유럽 특허 취득

차바이오텍은 탯줄 조직에서 줄기세포를 분리하는 방법과 이 세포를 활용해 개발한 치료제의 활용 범위에 대한 유럽 특허(향상된 탯줄 유래 부착형 줄기세포, 그의 제조방법 및 용도)를 획득했다고 밝혔다.

차바이오텍에 따르면 이 특허 기술은 탯줄 유래 줄기세포를 인체 내부와 유사한 환경에서 배양하기 때문에 고순도 세포를 더 많이 증식시킬 수 있어 세포의 제조 효율성을 높일 수 있다.

차바이오텍은 이미 ‘제조효율 높인 탯줄유래 줄기세포 제조방법’에 대한 일본 특허를 획득했고, 이번에 유럽 특허를 획득함으로써 글로벌 특허 포트폴리오를 구축하게 됐다.

탯줄 유래 줄기세포는 기존 줄기세포치료제에 많이 사용되고 있는 성인 골수 유래 줄기세포에 비해 면역조절 및 신경재생 등에 직접 작용하는 주요 인자들이 높게 발현해 다양한 질병의 치료에 활용할 수 있다.

차바이오텍은 자체 개발한 독창적인 배양기술을 기반으로 하나의 조직에서 수십 만 명에게 투여 할 수 있는 규모로 줄기세포치료제를 생산할 수 있다. 또 다른 독자 기술인 세포 동결기술로 세포 유효기간을 대폭 늘릴 수 있어 저비용·고효율 줄기세포치료제를 공급할 수 있는 상업화 경쟁력을 갖췄다.

차바이오텍은 탯줄 유래 줄기세포로 퇴행성 허리디스크 치료제 코드스템-DD(CordSTEM-DD), 난소기능부전 치료제 코드스템-POI(CordSTEM-POI) 등을 개발하고 있다.

코드스템-DD는 현재 국내 7개 주요 종합병원에서 임상 2상을 진행 중이다. 향후 국내 임상2상 결과와 임상 1상 자료를 활용해 글로벌 임상을 적극 추진할 계획이다. 코드스템-POI는 지난 1월 1/2a상 임상시험계획(IND) 신청서를 제출했다. 임상시험계획 승인을 획득하면 조기난소부전 환자를 대상으로 치료제의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가할 예정이다.

한성주 기자 castleowner@kukinews.com