전 세계에서 가장 비싼 약으로 알려져 있는 ‘졸겐스마’에 다음달 1일부터 건강보험을 적용한다. 

이기일 보건복지부 제2차관이 위원장인 건강보험정책심의위원회(이하 건정심)는 20일 회의를 열고 졸겐스마주에 건강보험을 적용할지, 건강보험 약가는 얼마로 할지를 결정했다.

이날 건정심은 다국적 제약사 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마주(성분명 오나셈노진 아베파르보벡)에 대해 오는 8월1일(월)부터 건강보험을 적용하기로 했다. 

척수근위축증은 SMN1 유전자 돌연변이로 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상이 발생해 근육 약화를 초래하는 희귀 유전질환이다.​ 근력저하, 근위축 등 증상으로 움직임이 어렵고, 호흡 문제로 생명까지 위협한다. 전 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발병하는데, 국내 환자는 약 200명으로 추산한다. 졸겐스마는 단 한 번의 투약으로 SMA 치료가 가능한 이른바 ‘원샷 치료제’다.

정부는 지난해 5월부터 국내에서도 졸겐스마 처방을 허용했다. 하지만 가격이 워낙 비싼 탓에 건강보험 재정으로 공급하지 않는 한 환자들에겐 그림의 떡이었다. 졸겐스마 1회 투약비용은 나라마다 다르지만 미국에서는 25억원에 달할 만큼 초고가 약이다.

건정심은 졸겐스마 1키트당 보험약가를 19억8172만6933원으로 결정했다. 거의 20억원이다. 환자는 최대 598만원을 부담하고 나머지는 건강보험 재정으로 충당한다. 

다만 약값이 워낙 비싼 만큼 건강보험 당국도 안전장치를 마련했다.

국민건강보험공단은 제약사와 협상을 통해 ‘환급형’, ‘총액제한형’, 그리고 ‘환자 단위 성과기반형’까지 총 3가지 위험 분담제를 적용하기로 계약 조건에 명시했다. 약 효과를 못 본 환자의 약값은 일부 환급하고, 일정기간 동안 제약사가 건보공단으로부터 받을 수 있는 약값 총액을 제한하는 등 불확실성을 업체가 분담토록 한 것이다. 아울러 제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성과 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거치게 된다.

졸겐스마를 사용하려면 환자 측도 몇 가지를 지켜야 한다. 졸겐스마를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다.  

졸겐스마 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제를 사용하면 급여를 인정하지 않는다는 조건도 있다.

건정심은 이외에도 현재 건강보험을 적용하고 있는 MSD의 항암제 ‘키트루다주(펨브롤리주맙)’의 급여 범위를 확대하기로 했다.

현재 키트루다는 비(非)소세포폐암 2차, 흑색종 1차, 비소세포폐암 1차, 호지킨림프종 2차 치료제로 사용할 때만 건강보험으로 약값을 지원한다. 여기에 더해 오는 8월1일부터는 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료에도 건강보험을 적용하겠다는 것이다.

신승헌 기자 ssh@kukinews.com