세계 최초 NASH 치료제 탄생…FDA, ‘레즈디프라’ 승인

투약 12개월째 간 섬유증 개선 확인

기사승인 2024-03-15 11:43:09

그동안 마땅한 치료제가 없던 비알코올성지방간염(NASH)의 치료약물이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 이끌어냈다.

한국바이오협회에 따르면 FDA는 14일 중등도 간 섬유증이 있는 비간경변성 NASH 성인 치료제로 미국 제약사 마드리갈 파마슈티컬스의 ‘레즈디프라’(레스메티롬)를 승인했다고 밝혔다.

NASH는 알코올 섭취나 간염 없이 나타나는 지방간으로, 과도한 지방 세포로 인해 간에 염증이 생길 때 발생한다. 5% 이상의 간 세포에서 중성지방이 침착된 소견을 보이며 증상이 악화될 경우 간경화, 간부전, 간암으로 이어질 수 있다. NASH 환자는 계속 늘지만, 현재 지방간을 근본적으로 치료하는 약제는 없다. 치료를 위해 주로 운동과 식이요법 등이 권장된다.

경구제(먹는 약)인 레즈디프라는 간에서 갑상선 호르몬 수용체를 활성화해 지방 축적을 줄이는 데 도움을 주는 약물이다. 레즈디프라는 FDA로부터 혁신치료제로 인정받았다. 이번 허가는 ‘가속 승인’ 트랙으로, 마드리갈 파마슈티컬스는 약물의 임상적 이점을 검증하기 위해 승인 이후 추가 연구를 완료해야 한다. 가속 승인은 임상적 이점을 합리적으로 예측할 가능성이 있는 대리 또는 중간 임상 평가변수를 기반으로 심각한 상태를 치료하고, 의학적 미충족 수요를 해결할 약물을 조기 승인하는 제도다.

올해 초 ‘뉴 잉글랜드 의학 저널’(The New England Journal of Medicine)에 발표된 레즈디프라의 임상시험 3상 결과에 따르면, NASH 증상을 해결하고 상태를 악화시키지 않으면서 간 섬유증을 개선하는 것으로 확인됐다. 관련 심장질환 지표를 낮추는 이점도 있었다.

FDA에 따르면 이번 승인 심사는 54개월 동안 진행된 무작위, 이중 맹검, 위약대조 시험에서 12개월 차 대리 평가변수를 바탕으로 이뤄졌다. 대리 평가변수로는 간 염증과 흉터 측정값이 활용됐다. 12개월째 간 조직검사 결과 레즈디프라로 치료받은 피험자 중 100㎎을 투여 받은 환자의 9~13%에서 NSAH의 해소 또는 간 흉터 개선 효과가 확인됐다.

FDA 측은 “NSAH는 일반적으로 천천히 진행되며, 대다수의 환자가 진행을 보이기까지 수년 또는 수십년이 걸리기 때문에 치료 1년 후 일부 환자에서 이러한 변화가 입증되는 것은 주목할 만하다”고 평가했다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com