"유전성 신경병증 환자 커뮤니티 연합인 샤르코 마리 투스병 연합(Charcot-Marie-Tooth Association, CMTA)은 22일 유전전 신경병증 치료제 CMT1A의 치료제 개발을 위해 젠자임과 협약을 체결했다고 밝혔다.
가장 흔한 샤르코 마리 투스 질환인 CMT1A는 전체 CMT 타입1 환자의 60%가 갖고 있는 질환이다. 17번 염색체에 위치한 PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생하며 상염색체 우성으로 유전된다.
일반적으로 근육 약화 및 위축, 균형감각 상실, 신경감각 손실 등의 증상을 유발한다. 발병 혹은 진행을 막는 치료제는 현존하지 않아 현재로서는 환자들이 착용하는 발목지지대가 유일한 대안이다.
젠자임 희귀질환 연구센터의 셍 청(Seng H. Cheng) 책임연구원은 ""이번 협약은 젠자임과 질환 환자 연합이 진행하는 공동연구""라며 ""CMTA의 권위 있는 과학자들과 힘을 합쳐 샤르코 마리 투스 질환 환자 용 치료제를 개발할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 기쁘게 생각한다""고 전했다.
협약에 따라 향후 CMTA STAR 네트워크와 젠자임은 긴밀한 공동 연구를 진행하고, 연구시설로는 애리조나 주 투산에 위치한 사노피 U.S.의 고속대량 스크리닝 시설(high-throughput screening facility)이 사용될 예정이다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 박상준 기자 sjpark@monews.co.kr"
가장 흔한 샤르코 마리 투스 질환인 CMT1A는 전체 CMT 타입1 환자의 60%가 갖고 있는 질환이다. 17번 염색체에 위치한 PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생하며 상염색체 우성으로 유전된다.
일반적으로 근육 약화 및 위축, 균형감각 상실, 신경감각 손실 등의 증상을 유발한다. 발병 혹은 진행을 막는 치료제는 현존하지 않아 현재로서는 환자들이 착용하는 발목지지대가 유일한 대안이다.
젠자임 희귀질환 연구센터의 셍 청(Seng H. Cheng) 책임연구원은 ""이번 협약은 젠자임과 질환 환자 연합이 진행하는 공동연구""라며 ""CMTA의 권위 있는 과학자들과 힘을 합쳐 샤르코 마리 투스 질환 환자 용 치료제를 개발할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 기쁘게 생각한다""고 전했다.
협약에 따라 향후 CMTA STAR 네트워크와 젠자임은 긴밀한 공동 연구를 진행하고, 연구시설로는 애리조나 주 투산에 위치한 사노피 U.S.의 고속대량 스크리닝 시설(high-throughput screening facility)이 사용될 예정이다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 박상준 기자 sjpark@monews.co.kr"
