"진성적혈구증가증 치료제로도 승인받은 유일 약물

미국식품의약국(FDA)이 골수섬유증 치료제인 룩소리티닙(ruxolitinib)을 진성적혈구증가증(polycythemia vera) 환자에게도 쓰일수 있도록 적응증을 승인했다.

FDA는 ""신속심사를 거쳐 룩소리티닙을 적혈구나 혈소판 수치를 감소시키는데 처방되고 있는 약물인 수산화요소(hydroxyurea)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 사용할 수 있도록 했다""고 4일 밝혔다.

이에 룩소리티닙은 골수섬유증에 이어 FDA로부터 진성적혈구증가증 적응증으로 승인된 유일한 약물이다. 룩소리티닙은 혈액과 면역작용에 관여하는 야누스 키나제(JAK) 1·2 효소를 억제하는 작용한다.

진성적혈구증가증은 골수증식성질환의 하나로 골수에서 지나치게 많은 적혈구를 생성해 혈액 내 순환하는 적혈구수와 혈색소 농도가 증가하는 질환이다. 골수 안에 비정상적인 조혈모세포가 지나치게 많이 증식해 과도한 적혈구를 만들어 내 여러가지 증상을 보이는게 특징이다.

이번 승인은 진성적혈구증가증 관련 증상이 최소 24주 이상 나타난 환자 222명을 대상으로 한 안전성 평가결과를 토대로 이뤄졌다. 대상군은 수산화 요소에 △충분한 반응을 보이지 않은 경우 △내약성이 없는 경우를 비롯해 △ 정맥절개술(phlebotomy)을 받았거나 △비장비대(splenomegaly) 증상을 동반한 환자들이였다.

임상시험은 대상군을 룩소리티닙 복용군과 최적 치료요법(BAT)군으로 무작위 분류해 시험이 시작된 후 8주와 32주에 걸쳐 정맥절개술의 필요성이 감소했는지를 평가하는 형식으루 이뤄졌다. 또 32주째에는 정맥절개술의 필요성과 함께 비장비대증상 개선도도 측정했다.

그 결과 룩소리티닙 복용군의 21%에서 정맥절개술의 필요성이 감소했고, 비장비대 증상 역시 눈에띄게 개선된 반면 최적치료요법군에서는 이 같은 효과가 1%에 그치는 결과를 보여줬다.

부작용으로는 빈혈, 혈소판 감소증, 현기증, 변비, 대상포진 등이 있다.

FDA
산하 약물평가연구센터(CDER) 혈액학 및 종양부문 책임자 Richard Pazdur 국장은 ""이번 승인은 진성적혈구증가증 질환 및 치료의 매카니즘 이해도가 높아지고 있는데 부응해 새로운 약물이 나오게 되었음을 의미 한다""면서 ""룩소리티닙은 진성적혈구증가증 환자들의 비장의 비대를 감소시키고 몸에서 과도한 혈액을 제거하기 위한 절차인 정맥절개술의 필요성을 낮출 수 있을 것""이라고 기대했다.

쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 박미라 기자 mrpark@monews.co.kr"