글락소 스미스클라인(GSK)의 줄기세포 유전자 치료제가 유럽에서 승인됐다.

GSK는 세계 최초의 줄기세포 유전자 치료제 ‘스트림벨리스’(아데노신 데아미나아제(ADA)를 발현하도록 변환된 자가조직 CD34+ 세포)가 ADA-SCID(아데노신 데아미나아제 결손에 의한 중증 복합 면역 결핍증)이라는 극희귀질환 환자의 치료를 위해 유럽에서 승인 받았다고 30일 밝혔다. 

이번 승인은 GSK의 세포 및 유전자 치료제에 대한 전문성을 강화하는 데에 중요한 계기가 될 것으로 보인다.

GSK의 희귀질환 사업부 총괄 마틴 앤드류스는 "앞으로 극희귀질환 뿐 아니라 다른 질환에도 세포를 의약품으로 이용하는 기술이 적용되는 시대가 올 것이라고 본다"며 "세포 및 유전자 치료제가 백신, 소분자 의약품, 생물학제제 등의 현재 치료제 영역들과 나란히 사용될 수 있기를 바란다"고 말했다.

GSK 유전자 치료제 연구 총괄 책임자인 조나단 애플비는 “스트림벨리스를 개발하는 과정은 질환의 근본 원인을 치료하기 위해 환자 자신의 세포를 어떻게 이용할 수 있는지에 대한 이해를 증대시키고 이를 통해 GSK가 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다. 복잡한 세포 기반의 치료제를 개발하고 투여하는 방법, 규제당국의 평가를 위해 이러한 자료들을 설명하는 방법에 대한 전문성을 얻었다”고 밝혔다. 

장윤형 기자 newsroom@kukinews.com