최초의 CAR-T 치료제 킴리아주(성분명 티사젠렉류셀)(이하 킴리아)의 건강보험 등재의 첫 관문인 지난 7월 14일 개최된 제5차 건강보험심사평가원(이하 심평원) 암질환심의위원회에 킴리아는 안건으로 상정조차 되지 않은 당혹스런 사태가 발생했다. 더 이상 치료방법이 없는 재발 또는 불응성 말기 급성림프구성백혈병 및 림프종 환자 200여명은 3~6개월 이내 대부분 사망한다. 이들에게 킴리아의 건강보험 등재는 생명줄과도 같다. 다음 제6차 암질환심의위원회는 9월 1일 개최될 예정이다. 이때 킴리아가 안건으로 상정되어도 건강보험 등재는 약 2개월 더 늦어진다. 이로 인한 피해는 풍전등화(風前燈火)에 있는 약 200여명의 말기 백혈병·림프종 환자들에게 고스란히 돌아간다. 한국백혈병환우회는 생명과 직결된 말기 백혈병·림프종 CAR-T 치료제 킴리아의 암질환심의위원회 안건 상정 불발 관련해 정부와 한국노바티스에 유감을 표명한다.
킴리아의 치료효과는 1회 치료로 말기 급성림프구성백혈병 환자는 10명 중 8명이, 말기 림프종 환자는 10명 중 4명이 장기 생존하는 것으로 알려지고 있다. 환자 개인 맞춤형 유전자 치료제인 첨단바이오의약품이면서 1회 투약만으로 뛰어난 치료효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제이다. 이처럼 치료효과와 삶의 질에 있어서는 혁신적인 치료제이지만 초고가 약제라는 문제가 있다. 미국에서는 47만5천 달러(약 5억4천5백만 원), 일본에서는 3,264만 엔(약 3억4천만 원)으로 알려지고 있고, 우리나라 비급여 약값은 약 4억6천만 원(삼성서울병원 기준)이다. 이러한 초고가 약값을 감당할 경제적 여유가 되는 환자는 죽지 않고 장기 생존을 기대할 수 있다. 반대로 경제적 여유가 되지 않는 환자는 생명을 살릴 수 있는 치료제는 있지만 약값이 없어서 건강보험 적용되기만을 기다리다가 죽어야 하는 안타까운 상황에 처해 있다.
한국노바티스는 킴리아의 건강보험 등재 신청을 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 올해 3월 3일 심평원에 했고, 식품의약품안전처(이하, 식약처)는 킴리아에 대해 올해 3월 5일 시판 허가를 했다. 이로부터 4개월이 경과한 지난 7월 14일 개최된 제5차 암질환심의위원회에 치료효과와 삶의 질에 대한 논쟁은 거의 없고, 초고가 약가 이슈만 있는 킴리아가 당연히 안건으로 상정될 것으로 기대되었다. 암질환심위위원회에서 최근 고가약 및 재정분담 논란으로 건강보험 급여화가 지연되어 해당 환자들에게 큰 피해를 주고 있는 일부 면역항암제 사례를 반복하지 않기 위해 한국노바티스에 합리적인 재정분담 방안을 요구할 것으로 예상되었기 때문이다. 따라서 심평원과 보건복지부는 킴리아의 5차 암질환심의위원회 상정 불발 이유에 대해 해명해야 한다.
심평원과 보건복지부가 킴리아의 건강보험 등재와 관련해 킴리아가 최초의 CAR-T 치료제이고 앞으로 등재될 초고가 CAR-T 치료제의 약값이나 건강보험 등재 절차의 시청각적 모델이 될 수 있기 때문에 충분한 검토시간과 신중한 접근이 필요하다는 입장에 대해서는 충분히 이해한다. 그러나 ‘생명과 직결된 치료절차’와 ‘재정과 관련한 행정절차‘는 구분되어야 하고, ‘재정과 관련된 행정’ 때문에 ‘생명과 직결된 치료’가 제때 이루어지지 못해 해당 환자들이 죽어야 한다면 이는 어떠한 이유로도 합리화될 수 없다. 킴리아는 이미 식약처 허가를 받았기 때문에 경제적 능력이 되는 환자들은 언제든지 비급여 약값을 지불하고 치료받을 수 있지만 경제적 능력이 되지 않은 환자들은 죽어야 하는 상황이 공보험인 건강보험제도를 운영하는 우리나라에서 발생해서는 안 된다. 돈이 없어 치료받지 못해 죽는 사람이 단 한명도 없는 대한민국을 만들겠다고 문재인 대통령도 약속했다.
최초의 만성골수성백혈병 표적치료제 글리벡(성분명 이매티닙)은 2001년 5월 10일 미국 FDA 허가 이후 약 한 달이 지난 6월 20일 우리나라 식약처에서 허가했다. 식약처 허가 이후 5개월이 지난 11월 19일 보건복지부는 건강보험 급여 고시를 했다. 그러나 한국노바티스는 고시된 글리벡 약값을 수용하지 않았고, 2003년 2월 1일이 되어서야 최종 글리벡 약값이 고시되었다. 백혈병 환자와 환자가족은 2001년 6월 13일부터 한국노바티스와 정부를 상대로 글리벡 약가인하와 신속한 건강보험 적용을 요구하며 2003년 2월 10일까지 1년 7개월 동안 목숨 걸고 싸웠다. 백혈병환우회는 최초의 표적치료제 글리벡 건강보험 등재 역사를 반면교사(反面敎師)로 삼아 최초의 CAR-T 치료제 킴리아 건강보험 등재만큼은 장기화되어 환자가 죽어가는 안타까운 일이 발생하지 않도록 최선을 다할 것이다.
2017년 8월 30일 최초의 CAR-T 치료제 킴리아가 미국 FDA 허가가 날 때부터 이미 초고가 약값 이슈는 예견되어 있었다. 킴리아는 이미 30여개 국가 이상에서 사용되고 있고, 이웃나라 일본에서는 2019년 5월부터 건강보험 적용되고 있다. 그런데도 이러한 초가약의 신속한 건강보험 등재 관련한 준비를 그동안 제대로 하지 않고 있다가 킴리아 건강보험 등재 절차가 진행 중인 지금 시점에 충분한 검토시간이 필요하다고 변명한다면 정부는 직무유기라는 비난을 피할 수 없을 것이다. 한국노타비스도 2001년 글리벡 사태처럼 투병하고 간병해야할 환자와 환자가족들이 길거리로 나가 약가 인하와 신속한 건강보험 등재를 외치지 않도록 합리적인 재정분담 방안을 마련해야 할 것이다. 백혈병환우회는 앞으로 말기 백혈병·림프종 환자와 가족들과 함께 킴리아의 신속한 건강보험 등재를 위해 목숨을 건다는 각오로 정부와 한국노바티스를 상대로 싸울 것이다.
