베링거인겔하임은 자사의 항암제 신약 후보물질인 볼라설팁(volasertib)의 2상 임상 결과가 미국혈액학회 학술지 Blood에 발표됐다고 밝혔다. 이번에 발표된 임상은 집중 관해요법에 부적합하며, 이전 치료 경험이 없는 65세 이상의 급성골수성백혈병(AML) 환자를 대상으로 볼라설팁과 화학요법 (저용량 사이타라빈(LDAC))을 병용 치료했을 때 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법 대비 환자들의 생존기간이 더 연장된 것으로 나타났다.
전체 생존율 결과는 볼라설팁을 저용량 사이타라빈(LDAC)과 병용 했을 때, 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자의 관해율이 증가됐음을 보여주었다.
독일 울름 대학 병원(University Hospital Ulm) 내과 3과 교수이자 제3상 임상 연구책임자인 되너 교수는 “급성골수성백혈병(AML)은 희귀한 질병임에도 불구하고, 여전히 성인 백혈병 중 가장 흔한 유형의 하나이며 주로 연령대가 높은 노인 환자에서 많이 발병한다. 특히, 연령이 높은 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자는 현행 표준 치료요법인 집중 화학요법(집중 유도요법)을 견디지 못하는 경우가 많고, 가능한 치료 옵션이 매우 제한적이었다”며 “이런 상황에서 이번에 게재된 볼라설팁*과 저용량 화학요법의 병용 치료에 대한 임상 결과는 중요한 임상적 의미를 가지고 있으며, 새로운 치료법에 대한 필요가 높은 희귀질환인 급성골수성백혈병(AML)의 새로운 치료 요법에 대한 귀중한 임상적 정보를 확보하게 됐다”고 말했다.
이번
학술지 Blood지에 게재된 제2상 임상 결과, 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC) 병용요법으로 치료받은 환자의 전체 생존기간(Overall Survival)의 중앙값은 8개월로 나타났으며, 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법으로 치료받은 환자는5.2개월로 나타났다.
아울러, 볼라설팁과 저용량 사이트라빈(LDAC) 병용요법으로 치료받은 환자의 반응률(완전관해 또는 불완전 혈액 수치 회복으로 완전관해)은 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법과 비교해 2배 이상 높게 나타났다(31% vs 13.3%).
급성골수성백혈병(AML)은 공격적이고 치명적인 혈액암으로 주로 60세 이상의 성인에게 발병하며, 서양의 모든 성인 백혈병 중 가장 흔한 유형의 하나이다.
현행 표준 치료법은 집중 화학요법이지만 많은 노인 환자들의 경우, 이 화학요법의 정해진 용량에 내약성이 좋지 않으며, 치료 옵션 역시 상당히 제한적으로 치료 예후 역시 좋지 않다.
집중 화학요법이 적합하지 않은 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 저용량 사이타라빈(LDAC) 치료는 충분히 입증된 화학요법이며, 베링거인겔하임에서 현재 개발 중인 볼라설팁은 최근 연구 결과를 통해 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자에게 유망한 대안 치료법이 될 의학적 잠재력을 충분히 보여주고 있다.
이번에 발표된 제2상 임상 연구 결과에서도 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC) 병용요법은 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법 대비 환자의 생존기간을 연장했고, 환자의 반응율이 두 배 이상으로 나타났다. 볼라설팁은 현재 제3상 임상 시험에서 저용량 사이타라빈(LDAC)과의 병용요법이 연구 중이다.
볼라설팁은 Plk(Polo-like kinase)라 불리는 효소를 억제하는 연구용 화합물이다. Plk1은 Plk과에서 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도한다. Plk1 활동을 억제하면, 급성골수성백혈병의 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 암이 퇴행하는 결과를 기대할 수 있다.
병용요법으로 치료받는 환자에게 가장 흔하게 발생하는 비혈액학적 이상반응에는 발열 및 감염과 함께 백혈구가 감소하는 현상과 위장 부작용이 있다.
이러한 부작용은 임상적으로 관리할 수 있으며, 볼라설팁의 작용기전에서 예상되는 반응이다.
볼라설팁은 2013년 미국식약처(FDA)로부터 혁신 치료제로, 2014년 FDA와 유럽연합 집행위원회(European Commission)에서 희귀의약품 지정 약물로 선정됐다.
볼라설팁은 현재 POLO-AML-2라 불리는 급성골수성백혈병(AML)에 대한 무작위배정, 이중맹검, 다기관, 통제 3상 임상 시험에서 저용량 사이타라빈(LDAC)과의 병용요법을 연구 중이다.
이영수 기자 juny@kmib.co.kr
전체 생존율 결과는 볼라설팁을 저용량 사이타라빈(LDAC)과 병용 했을 때, 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자의 관해율이 증가됐음을 보여주었다.
독일 울름 대학 병원(University Hospital Ulm) 내과 3과 교수이자 제3상 임상 연구책임자인 되너 교수는 “급성골수성백혈병(AML)은 희귀한 질병임에도 불구하고, 여전히 성인 백혈병 중 가장 흔한 유형의 하나이며 주로 연령대가 높은 노인 환자에서 많이 발병한다. 특히, 연령이 높은 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자는 현행 표준 치료요법인 집중 화학요법(집중 유도요법)을 견디지 못하는 경우가 많고, 가능한 치료 옵션이 매우 제한적이었다”며 “이런 상황에서 이번에 게재된 볼라설팁*과 저용량 화학요법의 병용 치료에 대한 임상 결과는 중요한 임상적 의미를 가지고 있으며, 새로운 치료법에 대한 필요가 높은 희귀질환인 급성골수성백혈병(AML)의 새로운 치료 요법에 대한 귀중한 임상적 정보를 확보하게 됐다”고 말했다.
이번
학술지 Blood지에 게재된 제2상 임상 결과, 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC) 병용요법으로 치료받은 환자의 전체 생존기간(Overall Survival)의 중앙값은 8개월로 나타났으며, 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법으로 치료받은 환자는5.2개월로 나타났다.
아울러, 볼라설팁과 저용량 사이트라빈(LDAC) 병용요법으로 치료받은 환자의 반응률(완전관해 또는 불완전 혈액 수치 회복으로 완전관해)은 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법과 비교해 2배 이상 높게 나타났다(31% vs 13.3%).
급성골수성백혈병(AML)은 공격적이고 치명적인 혈액암으로 주로 60세 이상의 성인에게 발병하며, 서양의 모든 성인 백혈병 중 가장 흔한 유형의 하나이다.
현행 표준 치료법은 집중 화학요법이지만 많은 노인 환자들의 경우, 이 화학요법의 정해진 용량에 내약성이 좋지 않으며, 치료 옵션 역시 상당히 제한적으로 치료 예후 역시 좋지 않다.
집중 화학요법이 적합하지 않은 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 저용량 사이타라빈(LDAC) 치료는 충분히 입증된 화학요법이며, 베링거인겔하임에서 현재 개발 중인 볼라설팁은 최근 연구 결과를 통해 노인 급성골수성백혈병(AML) 환자에게 유망한 대안 치료법이 될 의학적 잠재력을 충분히 보여주고 있다.
이번에 발표된 제2상 임상 연구 결과에서도 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC) 병용요법은 저용량 사이타라빈(LDAC) 단독요법 대비 환자의 생존기간을 연장했고, 환자의 반응율이 두 배 이상으로 나타났다. 볼라설팁은 현재 제3상 임상 시험에서 저용량 사이타라빈(LDAC)과의 병용요법이 연구 중이다.
볼라설팁은 Plk(Polo-like kinase)라 불리는 효소를 억제하는 연구용 화합물이다. Plk1은 Plk과에서 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제이다. 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도한다. Plk1 활동을 억제하면, 급성골수성백혈병의 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 암이 퇴행하는 결과를 기대할 수 있다.
병용요법으로 치료받는 환자에게 가장 흔하게 발생하는 비혈액학적 이상반응에는 발열 및 감염과 함께 백혈구가 감소하는 현상과 위장 부작용이 있다.
이러한 부작용은 임상적으로 관리할 수 있으며, 볼라설팁의 작용기전에서 예상되는 반응이다.
볼라설팁은 2013년 미국식약처(FDA)로부터 혁신 치료제로, 2014년 FDA와 유럽연합 집행위원회(European Commission)에서 희귀의약품 지정 약물로 선정됐다.
볼라설팁은 현재 POLO-AML-2라 불리는 급성골수성백혈병(AML)에 대한 무작위배정, 이중맹검, 다기관, 통제 3상 임상 시험에서 저용량 사이타라빈(LDAC)과의 병용요법을 연구 중이다.
이영수 기자 juny@kmib.co.kr
