세계 최초 유전성 비만 질환 치료제 개발 가능성↑

종근당이 고도비만치료제로 개발 중인 ‘CKD-732’가 희귀질환인 유전성 비만 치료제를 목표로 미국 임상 3상에 진입한다.

종근당과 공동으로 CKD-732(성분명 벨로라닙)의 연구개발을 진행하고 있는 미국 자프겐(Zafgen)사는 1일(현지시각) 유전성 비만 질환인 프래더-윌리증후군(PWS)의 임상 3상을 시작한다고 발표했다.

자프겐사는 지난 2월 임상 2a상을 통해 CKD-732가 프래더-윌리증후군에 대해 치료 효과가 있다는 초기결과를 발표한 바 있다.

프래더-윌리 증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발하고 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수 있는 희귀질환이다. 현재까지 작용 기전에 대해 명확히 밝혀진 바가 없고 치료제도 전무한 상황이다.

자프겐사는 이번 임상 3상이 ‘best PWS(Beloranib Efficacy Safety and Tolerability in PWS)’ 로 12세 이상의 프래더-윌리증후군 청소년과 성인을 대상으로 음식섭취 행동변화와 전신지방량의 증감, 벨로라닙의 안전성을 검증하는 시험이라고 밝혔다. 미국 14개 지역에서 총84명의 환자에게 6개월 동안 위약(僞藥) 또는 벨로라닙 1.8mg/2.4mg을 주 2회 투여한다. 시험이 완료된 후에 6개월 간 추가 투약 여부를 환자들이 선택할 수 있도록 할 계획이다. 해당 임상 중간결과는 2015년 말 발표될 예정이다.

플로리다 대학 약대 교수인 제니퍼 밀러 박사는 “프래더-윌리증후군은 생명을 위협하는 파괴적인 질환으로 환자뿐만 아니라 주변 보호자들에게도 영향을 미친다”며 “이번 임상 3상은 환자와 가족들의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 혁신적인 치료제의 개발 가능성을 높이는 의미 있는 과정”이라고 말했다.

종근당은 자프겐사로부터 임상3상 진입에 따른 기술료 650만 달러를 받을 예정이다.

종근당 CKD-732는 지난 7월 유럽에서도 프래더-윌리증후군 치료제로 희귀질환 의약품 지정을 받은 바 있다.

이영수 기자 juny@kmib.co.kr