미국 식품의약품국(FDA)이 한미약품의 단장증후군 치료 바이오신약을 희귀의약품으로 지정했다.

한미약품은 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 적용해 개발하고 있는 단장증후군 치료 바이오 신약 ‘LAPSGLP-2 Analog(코드명: HM15912)’가 지난 1일자로 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 최근 밝혔다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

한미약품 측은 “LAPSGLP-2 Analog가 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과로 단장증후군을 앓고 있는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것”이라고 설명했다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

한미약품에 따르면 미국 FDA가 한미약품이 개발 중인 신약을 희귀의약품으로 지정한 건 이번이 네 번째다. 지난 2018년 한미약품이 개발한 LAPSGlucagon Analog(HM15136, 선천성 고인슐린증)와 ‘오락솔(혈관육종)’, ‘FLT3(HM43239, 급성골수성백혈병) 3종을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

한미약품 권세창 대표이사는 “한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 획득하면서 한미의 미래가치인 파이프라인이 확장되고 탄탄해지고 있다. 희귀질환 치료제는 환자들의 고통을 희망으로 바꿀 수 있다는 점에서 제약기업의 사명을 실현할 수 있는 분야”라며 “속도감 있는 개발을 통해 빠르게 상용화할 수 있도록 연구개발(R&D) 역량을 집중해 나가겠다”고 강조했다.

송병기 기자 songbk@kukinews.com