줄기세포 치료제 전문기업 코아스템(166480)이 루게릭병 줄기세포 치료제인 뉴로나타-알주에 대한 미국 FDA 프리(pre)-IND 신청을 완료했다고 27일 밝혔다.
코아스템 관계자는 “지난 24일 FDA에 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)치료제의 임상 전 규제기관 사전미팅을 신청했다“며 “이번 프리-IND신청에 따라 이르면 7월에 FDA와 만날 것으로 예상하고 있으며 미국으로의 본격적인 진출을 위한 첫 단계”라고 말했다.
코아스템은 현재 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출하기 위해 준비 중인 상태로 전 단계인 프리(Pre)-IND를 신청한 것으로 보인다.
뉴로나타-알주는 지난 2014년 식품의약품안전처로 부터 조건부 시판허가를 받았으며, 현재까지 약 250명이 넘는 환자에게 투여됐다. 이 가운데 약 55명은 뉴로나타-알주를 투여 받기 위해 해외에서 국내로 입국해 치료받은 환자이다.
회사 관계자는 “루게릭병 분야에서 세계적으로 권위 있는 의사들이 환자치료를 위해 국내입국을 지속적으로 유도하고 있어 뉴로나타-알주의 효능을 국제적으로 인정받고 있는 상황”이라고 덧붙였다.
뉴로나타-알주는 국내에서 임상2상까지 시험을 완료했으며, 임상 3상이 2022년에 완료 예정이었으나, 국내에서의 보험등재가 여의치 않아 미국진출 계획을 앞당긴 것으로 보인다.
한편 코아스템은 2018년 8월 FDA로부터 뉴로나타-알주에 대해 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀 난치성 질병, 생명을 위협하는 질병에 한해 치료제 개발과 신약허가 절차가 신속하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.
회사 관계자는 “이미 환자에게 투여를 마친 치료제로 FDA에서는 임상 1~2상 시험이 간소화될 수 있을 것으로 기대한다”며 “관심을 보이는 글로벌 제약사들과도 기술이전에 대해 적극적으로 검토할 예정”이라고 덧붙였다.
조민규 기자 kioo@kukinews.com
