중증‧희귀질환 환자를 더 두텁고 따뜻하게 하겠다는 국정기조와는 다른 제도 개정이 논의 중으로 환자를 비롯한 관계자들의 우려 목소리도 있다. 논쟁의 가장 중심에 있는 것이 ‘경제성평가 면제제도’ 개정안이다. 
 
이 제도는 대체제가 없거나 환자수가 적어 통계 자체가 적은 희귀질환치료제와 항암제 등의 신속한 건강보험 등재를 위해 마련되어 신약등재의 통로로 매우 잘 활용된 경우가 많았다. 따라서 환자들의 보장성을 강화하겠다는 약속에 오매불망 기다리던 환자들이 기대감은 상당했다.
 
경제성평가면제제도는 도입 이래 2021년까지 총 20여개의 치료제의 등재절차에서 시간과 비용적 측면에서 신약에 대한 암환자 및 희귀질환자의 신속한 접근성을 높였다(갑상선수질암, 림프종, 백혈병, 뮤코다당증, 비소세포폐암, 페닐케톤뇨증, 중증 간정맥 폐쇄증, 흑색종, 난소암, 다발성캐슬만병, 연조직육종, 다발성신경병증, 다발골수종, 척수성근위축증, 저인산효소증). 항암신약의 경우, 2015년 30%에 못 미치던 급여율이 2017년 경제성평가면제제도와 위험분담제를 전향적으로 확대하면서 2018년에는 70%대까지 상승했다. 

특히, 20개 의약품 급여 소요기간은 평균 24개월(2년)로, 경제성평가 특례 제도가 활성화된 2017년 이전과 이후를 비교해 보면 각각 27개월과 15개월로 1년 정도 차이가 나는 것이 눈에 띈다.  
 
하지만 복지부가 7월에 발표한 개정안에 따르면 기존 대상기준에는 없던 ‘200명’을 명시하면서 재정적인 측면을 고려해 치료대상을 축소한다는 불만이 터져 나오고 있다. 반면에, 소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미있는 삶의 질 개선을 입증하거나 기타 위원회에서 인정하는 경우에는 확대한다는 계획에 대해서는 긍정적이다. 덧붙여, 최근 11월에는 현재 외국가격 참조국 A7(미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스위스, 일본)에 캐나다와 호주를 추가하면서 약가인하로 인한 ‘코리아 패싱’ 우려와 논쟁은 더욱 심해지고 있다. 현재 2년 기간보다 2배 이상 늘어날 것이라는 관측이 지배적이다
 
희귀질환 환자는 “희귀질환 중에서 단 5%만 치료제가 있고, 이러한 희소한 치료제의 급여는 가장 핵심적인 필수치료라서 소위 ‘희귀질환치료제 100% 경평면제 확대’ 또는 ‘희귀질환 국가책임제’를 기대했건만, 오히려 더 악화되어 가고 있다”며 실망을 드러냈다.
 
실제로 신경섬유종증 치료제인 코셀루고의 경우, 2020년 10월 식약처의 신속심사 대상으로 최초로 지정되어 2021년 5월 품목허가를 획득했지만 여전히 비급여 상태이다. 이외에 아밀로이드성 심근병증, 단장증후군, 유전성혈관부종, 척수성근위축증, 시신경척수염 환자들도 신속한 급여에 목말라하고 있다.
 
관련 환자단체는 “정부가 추진예정인 ‘허가-평가-협상 병행 연계제도’는 매우 반가운 소식이나 ‘바늘구멍’ 같은 극소수의 약만이 해당된다. 실제로 생명을 위협받는 환자들의 많은 치료제들은 ‘경제성평가면제제도’ 확대가 유일한 희망이다. 현재 개정안에 대한 의견조회 후 최종 마무리 중으로 알고 있다. 제발 전향적인 접근으로 급여가 되어 환자들이 정상적인 일상을 꿈꾸기를 희망한다”고 호소했다.
 
현재 우리나라 의약품 청구액 가운데 희귀질환치료제 청구액 비중은 2~3%(2018년 2.1%내외)로 매우 낮다. 반면에 2010년대 초반 선진국은 2.5%~8.9%를 차지했다. 

이영수 기자 juny@kukinews.com