GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)가 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 승인받았다.
GC녹십자는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)의 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은 데 이어 이번 일본 PMDA 승인에 따라 GC1130A의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이라고 12일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료 수요가 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식으로 사용한다. 해당 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
GC녹십자 관계자는 “미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.
