김인후 국립암센터 국제암대학원대학교 교수팀이 개발한 이 유전자 치료 기술은 암세포의 사멸을 억제해 암세포증식에 관여하는 유전자의 RNA(Ribo nucleic acid/핵산의 일종으로, 유전자 본체인 디옥시리보 핵산(DNA)이 가지고 있는 유전정보에 따라 필요한 단백질을 합성할 때 직접적으로 작용하는 고분자 화합물)를 찾아내 세포 사멸을 유도하는 유전자 RNA로 치환시키는 ‘트랜스 스프라이싱 라이보자임’ 핵심기술을 이용하는 유전자치료법이다.
이 기술은 암세포를 죽지 않게 하는 유전자 RNA만을 대상으로 작용해, 암세포를 정확히 겨냥하는 표적지향성이 우수할 뿐 아니라, 암세포 증식에 관여하는 RNA를 제거하여 암세포 증식을 억제하는 효과와 함께 자살유전자로 치환돼 암세포 사멸을 유도하는 효과가 추가됨으로써 치료효과가 증진되는 이중 장치를 가진 획기적인 기술이다.
이 기술의 또 다른 장점은 현재 임상에서 사용 중인 PET/CT를 이용해 표적이 되는 RNA를 치환해 만들어지는 자살 유도 유전자가 암세포에 특이적으로 발현됐는지를 분자영상기법으로 모니터링 할 수 있다는 점이다. PET/CT 영상을 통해 암조직에서 자살유전자가 많이 발현되는지를 확인해 치료가능성을 예측하고, 치료 중에도 자살유전자의 발현을 모니터링함으로써 치료 가능성과 치료 효과를 동시에 예측할 수 있다.
이러한 기술은 간으로 전이된 대장암 모델에서 처음 입증되어 미국암학회가 발간하는 학술잡지인 Clinical Cancer Research에 2008년 소개됐으며, 다른 암종으로 꾸준히 적용을 확대해, 올해 11월 췌장암 치료 전임상결과가 국제 저널에 온라인 게재됐다. 또한 원발성 간암, 두경부암, 뇌암으로도 적용범위를 확대할 예정이다.
이진수 국립암센터 원장은 “현재 암환자들에게 다양한 표적치료제가 쓰이고 있지만, 대다수의 환자는 표적치료제의 대상이 아니거나 치료 후 내성이 생기는 경우가 많다”며 “하지만, 이 기술은 해당 환자에서 유전자 발현정도를 미리 확인하고, 암세포 사멸을 유발하여 암을 치료하게 하는 신개념의 유전자치료제로 많은 암 환자들에게 치료의 희망을 줄 것”이라고 말했다.
또한 최태홍 보령제약 대표는 “보령제약이 보유한 우수한 인프라와 다양한 신약개발 경험을 활용해 조속한 시일 내 임상시험을 거쳐 상용화에 성공해 암 환자들의 치료에 기여할 것”이라고 말했다.
국민일보 쿠키뉴스 이영수 기자 juny@kmib.co.kr