세계 최초 루게릭병 줄기세포치료제가 국내에서 탄생했다.
바이오제약회사 코아스템은 한양대학병원 세포치료센터와 개발한 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 ‘뉴로나타-알’의 품목허가를 식품의약품안전처가 지난 30일 승인, 시판을 허가했다고 밝혔다.
코아스템은 연내 뉴로나타-알 양산에 들어가 판매 제휴사인 유영제약과 함께 1단계 국내 환자, 2단계 세계 각국 환자를 대상으로 공급할 예정이다.
루게릭병은 대표적인 신경계 희귀 난치성 질환으로 운동신경세포만 선택적으로 침범해 사지 및 호흡근 마비가 비가역적으로 진행되어 환자 대부분이 발병 후 2~5년 내 보조호흡 상태
또는 사망에 이르는 무서운 질환이다. 루게릭병 유병률이 인구 10만명 당 약 4~6명인 것을 감안하면 세계적으로 환자수가 약 35만명, 치료제의 잠재시장규모는 14조원에 이르는 것으로 평가된다.
지금까지 세계적으로 품목허가를 받은 루게릭병 치료제는 사노피가 개발한 리루텍(성분명 리루졸)이 유일한데 제한적 효과만을 보일 뿐이다.
뉴로나타-알은 줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 2상 임상시험 결과 신체기능의 저하를 72.9% 개선시켰으며, 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 확인됐다.
임상시험은 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 지정돼 한양대병원 세포치료센터를 통해 진행됐다. 뉴로나타-알은 2013년 12월 국내에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 이번 품목허가 취득으로 시판과 함께 추가적인 임상연구를 계속할 계획이다. 코아스템은 향후 해외 각 지역별로 생산설비를 갖추고 병원을 확보해나갈 계획이다.
이영수 기자 juny@kmib.co.kr
바이오제약회사 코아스템은 한양대학병원 세포치료센터와 개발한 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 ‘뉴로나타-알’의 품목허가를 식품의약품안전처가 지난 30일 승인, 시판을 허가했다고 밝혔다.
코아스템은 연내 뉴로나타-알 양산에 들어가 판매 제휴사인 유영제약과 함께 1단계 국내 환자, 2단계 세계 각국 환자를 대상으로 공급할 예정이다.
루게릭병은 대표적인 신경계 희귀 난치성 질환으로 운동신경세포만 선택적으로 침범해 사지 및 호흡근 마비가 비가역적으로 진행되어 환자 대부분이 발병 후 2~5년 내 보조호흡 상태
또는 사망에 이르는 무서운 질환이다. 루게릭병 유병률이 인구 10만명 당 약 4~6명인 것을 감안하면 세계적으로 환자수가 약 35만명, 치료제의 잠재시장규모는 14조원에 이르는 것으로 평가된다.
지금까지 세계적으로 품목허가를 받은 루게릭병 치료제는 사노피가 개발한 리루텍(성분명 리루졸)이 유일한데 제한적 효과만을 보일 뿐이다.
뉴로나타-알은 줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 2상 임상시험 결과 신체기능의 저하를 72.9% 개선시켰으며, 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 확인됐다.
임상시험은 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 지정돼 한양대병원 세포치료센터를 통해 진행됐다. 뉴로나타-알은 2013년 12월 국내에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 이번 품목허가 취득으로 시판과 함께 추가적인 임상연구를 계속할 계획이다. 코아스템은 향후 해외 각 지역별로 생산설비를 갖추고 병원을 확보해나갈 계획이다.
이영수 기자 juny@kmib.co.kr
