셀트리온은 최근 미국 FDA에 허쥬마(CT-P6) 바이오의약품 품목허가를 위한 추가 보완자료를 공식 제출했다고 발표했다. 

앞서 셀트리온은 지난 해 4월과 5월 美 FDA에 트룩시마와 허쥬마의 바이오의약품 품목허가를 각각 신청했으나 최근 두 제품의 허가와 관련, 지난해 5월 실시된 FDA 정기실사 결과와 연관되어 CRL(Complete Response Letter)를 받은 바 있다. 

美 FDA는 바이오의약품 품목허가를 위한 추가 보완서류 접수 후 통상 6개월 이내에 해당 제품의 허가 심사를 마무리하는데 셀트리온은 연내 허쥬마의 허가 심사를 완료하기 위해 총력을 기울이고 있다.

셀트리온은 트룩시마와 허쥬마의 미국 허가를 획득하게 되면, 두 제품의 미국 내 독점 판매 계약을 체결한 글로벌 대형제약사 테바(TEVA)를 통해 트룩시마와 허쥬마를 미국 시장에 조속히 선보인다는 계획이다. 

셀트리온 관계자는 “셀트리온은 유럽에서 누적된 램시마의 처방 데이터를 바탕으로 글로벌 바이오제약시장에서 ‘신뢰할 수 있는 바이오의약품을 생산하는 바이오시밀러 분야 선두기업’으로서의 확고한 입지를 다져나가고 있다”며 “이미 미국 시장에 진출한 램시마의 시장점유율이 꾸준히 확대되고 있는 만큼, 후속 제품 경쟁에서도 셀트리온 브랜드 가치와 기업 위상을 바탕으로 선발제품의 후광 효과를 누릴 것으로 기대하고 있다”고 말했다. 

또 “미국의 많은 암환자들이 빠른 시일 내 적정 비용으로 효능과 안전성을 확보한 셀트리온의 항체 바이오시밀러 치료를 받을 수 있도록 허쥬마 판매 허가 및 론칭 시점을 앞당기기 위해 최선을 다하겠다”고 덧붙였다. 

◎ 휴온스-한국화학연구원, 표적 간질환 치료제 공동연구협약 체결= 휴온스와 한국화학연구원이 간질환 치료제 신약 개발 공동 연구에 나선다. 

‘단백질 분해 플랫폼 기술’은 세포 내에 존재하는 유비퀴틴-프로테아좀(ubiquitin–proteasome) 단백질 분해 기전을 이용해 질병을 야기하는 특정 단백질을 제거 하는 신개념의 플랫폼 기술이다. 특히, 기존의 저분자 화합물로는 조절할 수 없었던(undruggable) 85% 이상의 질병 유발 단백질을 타겟팅할 수 있으며, 기존 약물의 내성 문제 극복도 가능하다는 측면에서 전세계적으로 큰 주목을 받고 있다. 

또 체내에 존재하는 효소를 이용해 반복적·지속적으로 표적 단백질을 분해할 수 있기 때문에 적은 양의 투여로도 높은 효과를 낼 수 있어 부작용도 낮을 것으로 기대되고 있다.

최근 미국을 중심으로 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 확보한 벤처 회사들이 속속 설립되고 있으며, 글로벌 제약사들 또한 이들 벤처 회사들과 공동 연구를 추진하거나 자체 연구를 통해 단백질 분해 유도제를 발굴하기 위한 대규모 투자를 단행하고 있다. 국내에서는 한국화학연구원이 최초로 관련 연구에 대한 핵심 특허를 확보했으며, 현재 다양한 단백질에 적용하는 연구를 진행하고 있다. 

휴온스 엄기안 대표는 “단백질 분해 플랫폼 기술은 기존의 신약 개발 방법으로는 접근할 수 없었던 난치성 질환 관련 단백질에 대한 표적 치료를 가능하게 하는 혁신적인 기술이다. 휴온스는 이번 협약식을 계기로 한국화학연구원과의 연구 및 기술교류 활성화를 통해 단백질 분해 플랫폼 기술에 대한 연구 역량을 높이고 간질환 치료제뿐만 아니라 인류 건강 증진에 기여하는 난치성 질환에 대한 신약 개발의 새로운 패러다임을 만들어가겠다”며 포부를 밝혔다. 

휴온스와 한국화학연구원은 지난 14일 ‘단백질 분해 플랫폼 기술(PROTAC)을 활용한 간질환 치료제 공동 연구 협약’을 체결했다고 밝혔다. 

이번 공동 연구를 통해 휴온스는 국내 최초로 자체 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 구축한 한국화학연구원과 함께 간질환의 원인이 되는 표적 단백질을 제거할 수 있는 단백질 분해 유도제를 발굴하고, 이를 활용한 혁신적인 간질환 치료제를 개발하겠다는 계획이다. 

한국화학연구원도 ‘단백질 분해 플랫폼 기술’을 구축한 이후에 처음으로 기업과 시도하는 공동 연구 프로그램인 만큼, 휴온스의 제약 기술력을 통해 효과적인 치료제를 개발, 상용화해 인류 건강 증진에 기여하겠다는 의지를 밝혔다. 

간질환은 고령 인구의 증가 및 라이프스타일의 변화로 인해 환자 수가 지속적으로 증가하고 있으며, 특히 비알코올성 지방간염, 간섬유화, 간경변 및 간암 등은 아직까지 뚜렷한 치료제가 없어 미충족 수요가 매우 높은 질병들이다. 특히 비알코올성 지방간염의 경우 국내외 제약사들이 약물 개발을 위해 노력하고 있지만 현재까지 승인을 받은 치료제가 없어 신약 개발이 절실한 상황이다. 

헬스케어 분야 시장조사 기관인 ‘Global Data(2017)’에 따르면, 비알코올성 지방간염 치료 시장은 2016년 6억 달러 수준에서 2026년에는 250억 달러 규모로 추산되어 폭발적인 성장을 보일 것으로 전망되고 있다. 

머크의 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라(Udit Batra)는 “이번 발행물은 머크가 진정한 윤리적 혁신 기업임을 증명한다”며 “머크는 유전자 편집에 대한 연구 및 활용을 포함해 머크가 참여하는 연구들을 위한 지침을 제공하고자 생명윤리 자문위원회(Bioethics Advisory Panel)를 설립했다. 해당 생명윤리 자문위원회는 전 세계 다양한 생물의학 전문가들로 구성되어 있다. 머크는 유전자 편집 연구에 있어 생명윤리적 사안들을 매우 중요하게 다루고 있다”고 강조했다. 

머크의 생명윤리 자문위원회 그리고 머크 생명과학 사업부와 헬스케어 사업부 직원들이 공저한 이번 발행물은 크리스퍼(CRISPR, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat)와 같은 유전자 편집 기술 제품들의 연구, 개발, 제조, 판매 및 유통과 관련된 실질적인 프로세스와 관련된 중대한 윤리적 문제에 대해 논의한다. 

만하임 대학 교수이자 윤리 전문가인 조첸 타우피츠 박사(Dr. Jochen Taupitz)는 “이번 발행물은 머크와 같은 공급업체들이 가지는 중대한 책임에 대해서 다루고 있다”고 전했다. 타우피츠는 머크의 생명윤리 자문위원회 일원이기도 하다. 

발행물의 시니어 저자이자 머크의 헬스케어 비즈니스 사업부 글로벌 의료 총책임자(Global chief medical officer)안 스티븐 힐드만(Steven Hildemann)은 “머크는 유전자 편집의 혁신을 주도해가는 기업으로서 과학기반 생명윤리를 개발하고 구현해야 할 필요성을 인식하고 있다”며 “이번 발행물은 머크의 유저나 편집 제품들이 빠르게 진화하는 생명윤리 지침의 최고표준을 준수하며 개발 및 유통되는 것을 보장하는 새로운 접근 방식에 대해 이야기한다”고 전했다. 

머크의 생명윤리 자문위원회는 연구 및 응용분야들에서 활용가능한 유망한 치료법들을 알리는 데 있어 과학 및 사회문제들을 고려한 명확한 운영상의 입장을 정의했다. 

유전자를 편집하는 데 많이 사용되는 방법으로 유전자 가위 역할을 하는 크리스퍼(CRISPR)는 기존 유전자의 제거 및 대체, 전례 없는 정확성을 자랑하는 새로운 유전자의 삽입, 그리고 유전자를 활성화 또는 비활성화하는 데 활용된다. 

이번 발행물은 지난 13년 동안 크리스퍼 유전자 편집 기술을 개발 및 판매해온 머크 생명과학 사업부의 경험을 활용해 탄생했다. 머크 생명과학 사업부는 호주·캐나다·중국·유럽·이스라엘·싱가포르·한국에서 근본적인 크리스퍼 기술에 대한 특허를 확보했다.

머크의 크리스퍼 특허들은 원하는 유전자 변화를 일으키기 위한 합성된 외부 DNA 서열의 삽입, 진핵 세포들의 유전자 염기 서열 절단, 염색체에 새로운 유전자 삽입에 대한 것들이다. 과학자들은 질병을 유발하는 돌연변이 유전자 서열을 유익하거나 기능적인 유전자 서열로 대체 할 수 있으며 이는 질병 모델들을 만들고 새로운 유전자 치료 솔루션들을 개발하는 데 중요한 역할을 한다. 

머크는 전 세계에 유전자 편집을 위한 맞춤형 생체분자(TargeTron) RNA-guided group II 인트론과 CompoZr Zinc Finger  뉴클레아제를 제공한 최초의 기업으로 전 세계 연구자들이 이런 기술들을 적용하도록 노력하고 있다. 또 인간의 전체 유전자를 포함하는 크리스퍼 라이브러리들을 제조한 최초의 기업인 머크는 과학자들이 질병의 근본원인을 탐구 및 규명해 치료법을 개발할 수 있도록 적극적으로 공헌하고 있다.