[쿠키뉴스] 한성주 기자 =GC녹십자의 헌터증후군 치료제가 일본 진출을 가속화하고 있다.
회사는 지난달 31일 파트너사인 클리니젠(Clinigen K.K.)이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
선천성 희귀질환인 헌터증후군은 이두로네이트 2-설파타제 결핍으로 발생하는 제 2형 점액다당질증이다. 남성 어린이를 기준으로 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 환자에게서는 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하며 과잉행동장애나 공격적인 행동을 보이는 경우도 있다.
앞서 헌터라제ICV는 지난달 17일 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 회사에 따르면 희귀의약품 지정 요건으로 ‘희소성’, ‘의료상 필요성’을 평가하는 미국·유럽연합(EU)과 달리, 일본에서는 ‘개발 가능성’도 평가한다.
회사에 따르면 헌터라제ICV는 환자의 머리에 디바이스를 삽입, 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 경우, 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경손상을 개선하는 데 한계가 있었다는 것이 회사 측 설명이다.
헌터라제ICV가 헌터증후군 중증환자의 치료 옵션을 확장할 것이라고 회사는 강조했다. 회사에 따르면 치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 중증환자는 전체 환자의 70%에 달하는데, 이들은 경증 환자에 비해 점진적으로 인지능력을 상실하고 기대수명도 매우 짧은 것으로 알려졌다.
화사는 헌터라제ICV의 효과를 입증하는 연구 결과도 제시했다. 회사에 따르면 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수의 연구자 주도로 진행한 임상시험에서 헌터라제ICV 치료를 진행한 환자에서 헤파란황산(HS)이 크게 감소한 것으로 나타났다. HS는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질이다. 또 주요 임상 평가 지표 가운데 환자의 지적·신체적 발달장애 정도를 평가하는 ‘발달 연령’도 개선되거나 안정화됐다고 회사는 설명했다.
허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 파트너십을 통해 환자 삶의 개선을 이끌어낼 것”이라며 “희귀질환자의 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다”고 전했다. 벤자민 마이니 클리니젠 그룹 부사장은 “이번 허가 신청은 파트너십을 통한 일본 내에서의 중요한 성장 동력이 될 것”이라고 밝혔다.
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