[쿠키 건강] 최초의 골수섬유증 표적치료제 자카비(성분명 룩소리티닙)의 국내 골수섬유증 환자 대상으로 한 치료효과와 실제 사례가 발표됐다.

한국노바티스(이하 한국노바티스)는 지난 11일 ‘골수증식성종양 전문가 포럼’을 개최하고 이 자리에서 국내 희귀혈액암 골수섬유증 환자 40여명에 대한 치료결과 및 실제 사용 경험을 발표했다. 이번 포럼은 국내 환자 대상의 임상연구 결과가 공개 된 첫 번째 자리이기도 하다.

이번 발표는 화순 전남대병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 2012년 9월부터 자카비 치료를 받은 환자 40명에 대한 평균 7.6개월간의 치료경과를 분석한 임상연구 결과이다.

연구에 참여한 환자의 평균 나이는 66세였으며, 골수섬유증 유병기간은 22.3개월이었다. 대부분의 환자가 중증도-2(62.2%)와 고위험군(13.5%) 환자였으며, 중증도-1 및 저위험군 환자도 일부 포함돼 있었다.

자카비 치료 결과, 74.2%의 환자에서 비장의 크기가 35% 이상 감소했다. 비장비대증은 골수섬유증의 주요 증상으로 비장의 부피 감소는 치료경과를 확인하는 주요 지표이다.

임상결과 발표를 맡은 김여경 화순 전남대병원 혈액종양내과 교수는 “자카비 치료를 받은 국내 환자들에게서 글로벌 임상연구 COMFORTⅠ, Ⅱ 와 마찬가지로 치료제의 내약성 및 뛰어난 치료효과를 확인하였다”며 “자카비는 비장비대증 감소는 물론, 생존기간 연장과 질환의 원인인 골수섬유화의 개선효과까지 입증된 골수섬유증에 허가 된 최초의 치료제로, 기존에 치료대안이 없어 고통 받았던 환자들에게 새로운 희망이 될 것”이라고 말했다.

자카비는 1일 2회 복용하는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로 혈액생성 과정에 이상을 일으키는 JAK1과 JAK2유전자의 신호 전달과정을 표적해 작용한다. 주요 증상인 비장비대와 야간발한 등의 전신증상을 개선해 골수섬유증 환자들이 다시 정상적인 삶을 살 수 있도록 할 뿐 아니라 최근 연구결과를 통해 생존기간 연장과 골수섬유화 개선 효과를 기대할 수 있는 것으로 밝혀졌다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화 되는 질환으로 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 질환이다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5.7년에 불과하며 골수의 섬유화 정도는 질환의 예후를 평가하는 중요한 생물학적 지표이다.

이번에 발표 된 임상결과에 대해 김수연 한국노바티스 항암제사업부 혈액사업부 이사는 “기존에 치료방법이 없어 고통 받았던 골수섬유증 환자들에게 자카비 치료는 투병생활 이전의 행복했던 일상을 되돌려주는 희망과도 같다”라고 말했다.

국민일보 쿠키뉴스 이영수 기자 juny@kmib.co.kr