[쿠키 건강] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀성 질환인 전신성 지방이영양증 치료제 메트레렙틴 판매를 허가했다.
FDA는 27일 성명서를 통해 “메트레렙틴을 선천성 전신성 지방이영양증이나 후천성 전신성 지방이영양증 환자들에서 동반되는 렙틴 결핍으로 인한 합병증에 승인했다”고 발표했다.
전신성 지방이영양증은 지방조직의 결핍으로 인해 나타나는 증상으로, 지방조직이 부족하거나 결핍된 상태로 태어난 환자가 대부분이다. 이에 반해 후천선 전신성 지방이영양증 환자들은 시간 경과에 따라 지방조직이 소실되는 양상을 보인다는 차이점이 있다.
이번 허가는 선천성, 후천성 전신성 지방이영양증을 앓고 있는 환자 48명을 대상으로 한 안전성 결과 평가를 토대로 이뤄졌다.
임상시험 결과 메트레렙틴을 투여받은 환자에서 당화혈색소와 공복시 혈당, 중성지방 등의 수치가 감소한 것으로 나타났다. 단 항체의 약화와 림프종을 일으킬 수 있어 위험성평가 및 완화전략(REMS) 프로그램을 필요로 한다. 이에 FDA는 “전문의는 REMS 프로그램에 등록하고 훈련과정을 이수해야만 처방이 가능하며, 약국도 REMS 처방등록증을 받아야만 판매가 가능하다”고 밝혔다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) Mary Parks 부국장은 “전신성 지방이영양증에 수반되는 합병증을 치료하는 약물로는 미알렙트가 최초로 허가했다”며 “이를 계기로 희귀 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 보다 더 효과적인 관리전략을 제시할 수 있을 것”이라고 말했다.
한편, 부작용으로는 저혈당증, 두통, 복부통증, 체중감소 등이 있다.
국민일보 쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 박미라 기자 mrpark@monews.co.kr
FDA는 27일 성명서를 통해 “메트레렙틴을 선천성 전신성 지방이영양증이나 후천성 전신성 지방이영양증 환자들에서 동반되는 렙틴 결핍으로 인한 합병증에 승인했다”고 발표했다.
전신성 지방이영양증은 지방조직의 결핍으로 인해 나타나는 증상으로, 지방조직이 부족하거나 결핍된 상태로 태어난 환자가 대부분이다. 이에 반해 후천선 전신성 지방이영양증 환자들은 시간 경과에 따라 지방조직이 소실되는 양상을 보인다는 차이점이 있다.
이번 허가는 선천성, 후천성 전신성 지방이영양증을 앓고 있는 환자 48명을 대상으로 한 안전성 결과 평가를 토대로 이뤄졌다.
임상시험 결과 메트레렙틴을 투여받은 환자에서 당화혈색소와 공복시 혈당, 중성지방 등의 수치가 감소한 것으로 나타났다. 단 항체의 약화와 림프종을 일으킬 수 있어 위험성평가 및 완화전략(REMS) 프로그램을 필요로 한다. 이에 FDA는 “전문의는 REMS 프로그램에 등록하고 훈련과정을 이수해야만 처방이 가능하며, 약국도 REMS 처방등록증을 받아야만 판매가 가능하다”고 밝혔다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) Mary Parks 부국장은 “전신성 지방이영양증에 수반되는 합병증을 치료하는 약물로는 미알렙트가 최초로 허가했다”며 “이를 계기로 희귀 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 보다 더 효과적인 관리전략을 제시할 수 있을 것”이라고 말했다.
한편, 부작용으로는 저혈당증, 두통, 복부통증, 체중감소 등이 있다.
국민일보 쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 박미라 기자 mrpark@monews.co.kr
