온타리오 주는 5억 캐나다달러(한화로 약 4239억원) 규모의 프로젝트에 투자할 계획이며, 이번 파트너십을 통해 지역 내 약 1250개의 일자리 창출 및 고용 유지가 기대된다.

최첨단 바이로직스 시설은 토론토 코노트 캠퍼스(Connaught Campus)에 들어설 예정이며, 2023년부터 운영을 시작할 계획이다. 이에 사노피 파스퇴르는 본격적인 시설 운영 전까지 생명과 직결된 백신 생산량을 두 배로 늘리고 캐나다에서 연구개발한 백일해 백신을 30개 이상의 신규 글로벌 시장에 출시해 캐나다 및 전세계 아동 및 가족을 보호할 계획이다.

온타리오 주는 이번 프로젝트에 일자리 창출 펀드(Jobs and Prosperity Fund)를 통해 5000만 캐나다달러(한화로 약 424억원)를 남부 온타리오 연방경제 개발국이 첨단 제조 펀드(Advanced Manufacturing Fund)를 통해 상환부 조건으로 2000만 캐나다달러(한화로 약 169억원)를 투자할 예정이다.

스티븐 델 두카(Steven Del Duca) 온타리오 주 연구혁신과학부 장관은 “사노피 파스퇴르의 신규 시설 설립은 온타리오 주의 역동적인 비즈니스 환경을 입증한다”며 “이번 파트너십이 향후 보건의료 산업의 미래와 지역 경제 성장에도 크게 기여할 수 있을 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

데이비드 로우(David Loew) 사노피 파스퇴르 CEO는 “캐나다는 백신 연구개발의 오랜 역사를 가진 나라로, 이번 투자로 캐나다가 전세계 보건의료 혁신의 중심이 될 것으로 기대한다”며 “매년 300만 명의 목숨을 구할 수 있는 백신 생산 시설을 통해 백신으로 예방 가능한 질병으로 고통받거나 목숨을 잃는 사람들이 없는 세상으로 한 걸음 더 다가가는 데 최선을 다하겠다”고 소감을 전했다.

한편 캐나다 제약산업은 2016년 국내 생산 100억 캐나다달러(한화로 약 8조 4700억원) 창출 및 종사자 3만명 보유 등 캐나다의 혁신 경제의 중요한 원동력이 됐으며, 북미 최대의 생명과학 복합 단지를 유치한 지역 중 하나인 광역 토론토 지역(Greater Toronto Area)에는 1400개가 넘는 기업에서 3만7000명 이상의 근로자를 고용하고 있다.

사노피 파스퇴르는 전세계 100개국에서 10만 명 이상의 직원을 고용하고 있으며, 캐나다 사노피 직원 1900여명 중 80%가 백신 비즈니스 관련 업무를 담당하고 있다. 2016년 캐나다 R&D 분야에 1억 3천만 캐나다달러(한화로 약 1,100억 원)를 투자해 캐나다 전역에서 일자리 창출, 비즈니스 및 성장 기회 제공 등에 기여했다. 

톨밥탄의 유효성은 2건의 대규모 임상시험을 통해 검증됐는데 1년간 진행된 REPRISE연구에서는 주요 평가 항목이자, 신기능의 지표가 되는 ‘eGFR(추정 사구체 여과율)’의 치료 전과 치료 후 추적관찰까지의 변화량에서 톨밥탄 투여군은 대조군과 비교해 신기능 저하를 약 35% 억제했다. 또 3년간진행된 TEMPO 3:4 연구에서는 톨밥탄 투여군은 대조군과 비교해 신용적 증가율을 약 50% 억제한다는 것을 확인할 수 있었다.

톨밥탄의 안전성의 경우 일부 환자에서 간상태를 나타내는 효소(ALT 및 AST)가 상승하는 등 간손상의 위험이 관찰됐다. 이는 톨밥탄을 즉시 중단함으로써 회복됐지만 투약으로 인해 심각한 간기능 장애를 유발할 가능성이 있다는 것이 확인됐다. 

이러한 위험을 줄이기 위해 톨밥탄은 복용 시 첫 1개월은 2주마다, 2~18개월까지는 월 1회, 그 후에는 3개월마다 1회의 혈액 검사가 필요하다.

오츠카제약은 미국 FDA가 승인한 위험평가 및 경감전략(REMS)을 통해서만 톨밥탄을 공급하고 적절한 안전성 정보의 제공과 간기능에 대한 모니터링을 모든 환자에게 실시한다는 계획이다. 

오츠카제약 히구치타츠오 대표이사 사장은 “미국 최초로 ADPKD 치료제 ‘지나크’가 승인됨에 따라 이 난치병으로 고통 받던 환자들에게 질병진행을 늦추는 치료를 제공할 수 있게 되어 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다.

미국의 환자 단체 PKD재단 앤디베츠 CEO는 “오늘은 미국 전역의 ADPKD 환자에게 희망을 주는 역사적인 날이 됐다. 지금까지 미국에서는 승인된 치료법이 없었던 이 질환에 대해 첫번째 이정표가 됐다는 점이 매우 기쁘다. 35년에 걸쳐 우리는 한 걸음씩 이 목표를 향해 걸어왔다. 오늘부터 새로운 첫 걸음이 시작된다”고 소감을 전했다.

톨밥탄은 ‘수분만 배출하는 이뇨제가 필요하다’는 의료현장의 의견을 반영해 개발된 선택적 바소프레신 V2-수용체 저해제이다. 나트륨 등의 전해질 배설에 영향을 주지 않고 체내의 잉여 수분만을 배출하는 메커니즘이 있는 수분이뇨제로서 ‘삼스카(Samsca tablets)’라는 제품명으로 2010년 10월 ‘다른 이뇨제로 효과가 불충분한 심부전 환자의 체액 저류’, 2013년 9월 ‘다른 이뇨제로 효과가 불충분한 간경변 환자의 체액 저류’에 대한 효능과 효과로 승인을 취득했다. 

또 수분 이뇨작용과는 별도로 바소프레신 V2-수용체를 매개한 cAMP 생성 억제에 의해 ADPKD의 신장 낭종의 증식과 증대를 억제하므로 2014년 3월에 세계 최초로 난치병인 ‘ADPKD의 진행 억제’에 대한 효능과 효과로 승인을 취득했다. 

톨밥탄은 2009년 미국 및 유럽에서 저나트륨혈증의적응증으로 승인을 취득했고, 2015년에는 ADPKD 치료제로서 유럽과 캐나다, 한국 등 전 세계에서 40개국 이상에서 허가받았다.

한편 상염색체우성 다낭신장병(ADPKD)은 유전자 변이 때문에 양쪽의 신장에 낭종(액체로 가득찬 주머니)이 대량으로 발생해 신장이 수배로 커져 신기능이 저하되는 유전성 질병이다. 30~40대 이후에 가장 많이 나타나며 혈뇨, 복통, 허리·등부위의 통증, 복부 팽만 등의 증상을 보인다. 

또 신기능이 저하되기 전부터 고혈압을 동반하는 경우가 많고 뇌동맥류나 간낭종 등도 높은 빈도로 동반되고, 신기능이 저하되면 신장이식 또는 투석이 필요하며 절반 정도의 환자가 60세에 이르기 전 말기신부전을 겪는다. 

유전성 질환 중에서도 발병 빈도가 높아 약 4000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 알려져 있으며, 미국에서는 약 14만 명으로 추정된다.