단장증후군 치료제 ‘가텍스주’ 허가…대증요법 대체로 삶의질 개선

기사승인 2018-09-11 15:44:22

국내 첫 단장증후군 치료제가 허가를 받았다.

샤이어코리아는 비경구 영양에 의존하고 있는 만1세 이상의 단장 증후군 환자의 치료로 허가를 받은 '가텍스주(Gattex, 테두글루타이드)'의 허가를 기념해 11일 기자간담회를 열고, 단장증후군의 국내 치료 현실과 가텍스주의 효능에 대한 임상 데이터를 발표했다.

가텍스주는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다. 일일 권장용량은 0.05mg/kg으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하 주사한다.

새로운 단장증후군 치료 옵션으로 등장한 가텍스주는 지난 8월 17일 STEPS 3상 임상 연구에 근거해 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. STEPS 연구는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 기존의 단장증후군 관리법인 비경구영양요법(Parenteral Nutrition, PN)을 12개월 이상 지속한 86명의 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며, 43명의 환자는 하루에 0.05mg/kg의 가텍스주를 투여하고 나머지 43명의 환자는 동 용량의 위약을 투여했다.

연구결과 20~24주 차에 가텍스주 투여군 43명 중 27명에서 비경구영양요법(PN) 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며, 동 기간에 위약군은 43명 중 13명만이 변화를 보였다. 또 1주 평균 비경구영양요법(PN) 투여 용량 역시 24주차에 가텍스주 투여군이 기준치(12.9L/wk)로부터 4.4L/wk가 감소한 반면, 위약군은 기준치(13.2L/wk)로부터 2.3L/wk 감소에 그쳤다.

임상을 끝까지 완료한 가텍스주 투여군 39명 중 48.8%(21명)는 24주차에 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법(PN) 요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선되었으나 위약군은 20.9%(9명) 정도에 그쳤다. 자료= 샤이어코리아 제공

STEPS 연구 이후 진행된 STEPS-2(장기간 임상연구) 결과까지 합산해 도출한 결과에서도 비경구영양요법(PN) 투여 용량과 일수의 감소를 확인했다. STEPS-2 연구에서는 다기관, 공개, 연장연구를 통해 STEPS 3상 연구에 참여한 76명과 새로운 참여자 12명을 추가해 총 88명을 대상으로 하루에 0.05mg/kg의 가텍스®주를 24개월간 투여했다.

STEPS 연구부터 STEPS-2 연구까지 총 30개월 간 가텍스주 만을 투여 받은 37명 중 28명이 임상시험 시작 전과 비교해 PN 투여 용량이 20% 감소(12.4L/wk에서 4.9L/wk)했다. 또 임상을 끝까지 완료한 30명 중 70%(21명)는 일주일 중 하루 이상 PN 일수가 감소했고, 60%(18명)는 일주일에 3일 이상, 33%(10명)은 더 이상 PN이 필요하지 않을 정도로 증상이 호전된 것으로 나타났다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “가텍스주는 대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통은 물론 환자 가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료 옵션”이라며, “샤이어코리아는 낮은 질환인지도 및 치료제 도입의 필요성을 인정받지 못해 치료제가 존재함에도 접근할 수 없는 환자들이 발생하지 않도록 모든 노력을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편 가텍스주는 지난달 건강보험심사평가원에 약가등재를 신청한 상황이다. 샤이어코리아 관계자는 “현재 단장증후군 환자는 치료를 위해 월 150만원, 연 1800만원의 의료비를 부담하고 있다. 이러한 상황에 가텍스가 등제되면 환자의 부담도 줄어 연 600만원을 넘지 않을 것으로 예상하고 있다”며 “회사도 등재될 수 있도록 최선을 다해 환자가 부담 없이 사용할 수 있도록 노력할 계획이다”라고 말했다.

조민규 기자 kioo@kukinews.com