우선 신라젠은 임상 3상에 참여하는 의사의 부정적 의견에 대해 현재 임상 3상이 전세계 16개국 143개 병원에서 진행되고 임상참여 연구자 역시 1~2명이 아닌 140명이 넘는데 익명의 교수가 발언한 개인적인 기대 및 예상으로  펙사벡의 효과를 판단한다는 것은 타당하지 않다고 밝혔다. 

회사측은 “모든 데이터를 종합적으로 판단하지 않는 이상 통계학적으로 유의미하지 않다. 반대로 1~2곳에서 좋은 결과가 있다고 전체가 좋다고 섣불리 평가할 수 없는 이치”라며 “단적인 예로 간암 치료제들의 객관적 반응률은 보통 10% 내외이고, 나머지 90% 환자는 약물반응이 없다. 또 정상적인 임상시험에 대한 평가는 인터뷰가 아닌 데이터를 기반으로 임상시험책임자가 본인의 이름을 걸고 공신력 있는 학회를 통해 초록, 포스터 발표, 논문 등 형태로 발표하게 된다. 여러 가지로 비춰볼 때 펙사벡의 효과를 단정 지어 언급하는 것은 신빙성이 전혀 없다”라고 설명했다. 

또 임상 3상부터 펙사벡 투여 후 넥사바를 처방하는 임상 프로토콜을 적용한 것과 관련해서는 “근거 없는 내용”이라고 단언했다. 회사측은 “2a상을 시작한 2008년에는 넥사바가 간암치료제로 승인받기 전이어서 함께 쓸 수 없었고, 임상 2a상을 기반으로 임상 3상 프로토콜을 수립했기 때문에 임상 2b상은 임상 3상과 연관이 없다”라며 “신라젠의 임상 3상 디자인은 단일국가가 아닌 4대 규제당국(미 FDA, 유럽 EMA, 중국 NMPA, 한국 식약처)에서 승인 받은 임상시험이고, 임상 디자인은 규제당국에서만 승인합니다. 즉, 판단은 불특정 연구자가 아닌 공신력 높은 국가별 규제당국이 한다”라고 밝혔다. 

이어 “상관없는 제 3자인 임상 프로토콜 담당자가 상기와 같이 프로토콜에 대해 언급한다는 것은 자격이 없다. 그 이유는 ‘임상 프로토콜’은 신라젠과 미 FDA가 협의후 결정했기 때문”이라며 “임상 프로토콜은 IND Package(독성검사, 제조공정, 프로토콜 등을 포함한 임상승인 절차)를 통해 규제당국 승인을 받게 된다”라고 덧붙였다. 

세부적인 임상 프로토콜을 공개하지 않았다는 것과 관련해서는 “전혀 사실이 아니다. 펙사벡은 무작위 배정을 통해 투여군에서 펙사벡 종양 내 투여로 2주간격 3회 투여하게 되며 CT scan 뒤 넥사바를 복용하게 되며, 대조군에서는 환자 등록 후부터 부작용 발견되기 전까지 넥사바를 복용하게 된다”며 “세부적인 임상 프로토콜은  관련 사이트에서 확인할 수 있다”라고 설명했다. 

펙사벡의 임상디자인에 해당하는 환자를 찾기 쉽지 않다는 우려에 대해 신라젠은 “사실과 다릅니다. 대조군이 위약(가짜약)을 주는 임상 디자인도 아니며 투여군은 표준치료 방법(BCLC)으로 유일한 1차 약물인 넥사바를 복용하는 임상 디자인이기 때문에 해당 환자를 찾는 게 쉽지 않다는 표현은 맞지 않다. 2019년 말까지 환자 모집을 종료한다”고 밝혔다.

이와 함께 “투여군 및 대조군 모두 유일한 1차 약물인 넥사바를 투여하는 프로토콜인데 까다롭다는 것은 상식적이지도 않다. 또 임상3상은 전세계 16개국 143병원에서 600명 모집을 목표로 진행되고 있어 간암 발병자 지역별 편차를 감안하고도 병원 1곳당 최대 등록 가능한 환자수는 한정적이다”라며 “환자가 얼마 안되는 이유가 ‘마땅한 환자들이 없어서’가 아닌 ‘최대 등록 가능한 환자수가 한정적’이기 때문”이라고 덧붙였다.