[제약산업] 셀트리온 램시마SC, 美 FDA 신약 허가 위한 3상 임상 개시 外

기사승인 2019-08-02 16:36:58

◉ 셀트리온은 최근 ‘램시마’(성분명: 인플릭시맙)의 피하주사(Subcutaneous) 제제인 ‘램시마SC(CT-P13 SC)’의 임상 3.8 사이트를 미국 오하이오(Ohio)주에 위치한 임상 시험 기관에 최초 오픈해 FDA 판매 허가를 위한 본격적인 환자 모집에 돌입했다고 밝혔다.

셀트리온은 올해 초 FDA와 임상 디자인 합의에 성공해 램시마SC의 EMA 허가를 위해 기제출 된 방대한 양의 임상 데이터를 바탕으로 1상과 2상 임상을 면제받고 3상 임상만 진행하기로 최종 합의한 바 있다. FDA는 램시마SC의 가치를 신약으로 평가한 것이고, 신약 임상을 통해 FDA 허가 프로세스를 진행하게 된다.

셀트리온은 인플릭시맙 시장의 주요 적응증인 염증성 장질환(IBD) 환자 대상으로 이번 임상 3.8 사이트를 미국에서 오픈했고, 추후 글로벌로 3상 임상을 확대해 2021년 안에 글로벌 3상 임상을 마무리할 예정이다. 이미 미국에서는 다수 임상 사이트와의 협력 관계가 구축이 돼 있다는 설명이다.

글로벌 43조원을 차지하는 TNF-α 억제제 가운데 램시마SC와 동일한 피하주사 제제로 지난해 단일 제품으로 매출 약 23조원를 기록한 휴미라는 미국에서 다수의 특허로 바이오시밀러 진입 장벽을 구축하고 있다.

특히 램시마SC는 라이선스 아웃(License out)을 통해 신약을 개발 하는 트랙을 밟지 않고, 셀트리온이 직접 글로벌 3상 임상을 수행해 허가 프로세스까지 진행하는 전략을 펼치고 있다 .

셀트리온 관계자는 “그동안 셀트리온은 바이오시밀러 업계에서 퍼스트무버로 인정 받고 있는 상황에서 선도적인 기술력을 바탕으로 개발된 램시마SC라는 신약으로 글로벌 제약사에 정면 도전하게 됐다”며 “셀트리온은 램시마에 이어 각 국 정부와 의료진에게 어필할 수 있는 경제성을 갖춘 램시마SC를 세계 매출 1위 의약품인 휴미라를 넘어설 수 있는 글로벌 블록버스터 제품으로 육성해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

◉바이오니아, RNAi 신약 후보물질 전임상 독성시험 성공= 바이오니아가 특발성 폐섬유증(IPF) 신약후보물질 ‘SAMiRNA-AREG(Amphiregulin)’의 전임상 독성시험에서 안전성을 입증했다고 밝혔다.

바이오니아는 자체 개발한 RNAi 기반 플랫폼 원천기술인 SAMiRNA를 이용해 특발성 폐섬유증에 효과가 있는 치료제 후보물질 SAMiRNA-AREG을 도출했고, 동물실험에서 콜라겐 생성 억제 등 우수한 효능이 확인됐다. 특히 주목할 만한 것은 영장류에 대한 전신투여 안정성시험에서 기존 siRNA신약의 공통적인 부작용인 선천면역자극(innate immune stimulation) 관련 부작용이 나타나지 않았다고 밝혔다.

이번 전임상 독성시험은 식약처 비임상시험관리기준(GLP, 식약처 고시)에 의해 지정 받은 안전성평가연구소와 미국 전임상 시험 전문업체 찰스리버 랩(Charles River Laboratories)에서 진행됐다.

안전성평가연구소는 설치류와 영장류를 대상으로 일반독성시험(4주 반복투여독성시험), 유전독성, 안전성약리시험을 실시했고, 찰스리버 랩은 영장류를 대상으로 심혈관계 안전성 약리시험을 실시됐다. 그 결과 모든 파라미터에서 어떤 이상이나 변화가 발견되지 않아 약물동태학, 약력학, 조직병리학적으로 SAMiRNA-AREG의 뛰어난 안전성이 확인됐다.

특발성 폐섬유증은 발병 원인 미상인 질환으로, 폐가 섬유화되면서 지속적으로 폐 기능이 저하되어 심각한 호흡 장애를 불러일으킨다. 진단 후 5년 생존율이 43%, 10년 생존율이 15% 정도로 치사율이 매우 높은 난치성 질병이다.

바이오니아 박한오 대표는 “기존에 개발되어 온 타사의 siRNA신약후보물질들은 선천면역반응을 유도해 부작용을 일으키는 문제점이 있었으나, 신약후보물질인 SAMiRNA-AREG는 SAMiRNA의 독창적인 구조로 인해 인간과 가장 가까운 영장류를 대상으로 한 독성시험에서 이런 부작용이 없이 안전성이 입증돼 내년부터 진행될 임상시험을 통해siRNA신약개발의 새로운 지평을 열 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이어 “폐섬유증 치료제가 개발되면 간경화증, 신부전증, 만성 심근경색 등 근본적으로 발병 기전이 유사한 다른 난치성 섬유화증 질병들에 대해서도 적용할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

한편 회사 측은 특발성 폐섬유증을 대상으로 2020년 상반기에 임상 1상을 진행하는 것을 목표로 현재 임상 CRO 선정을 완료하고 식약처 임상시험계획(IND) 신청자료를 준비 중이라고 밝혔다.

아직까지 특발성 폐섬유증 완치를 위한 치료제는 개발되지 않았고 병의 진행을 늦추는 치료제만 개발돼 있어서 근본적인 치료를 위한 항체, 소분자 신약 등 많은 신약들이 경쟁적으로 개발되고 있다. 단일분자 RNAi 나노입자 신기술인 SAMiRNA 기반으로 최초신약 개발 시 난치병 신약개발의 새로운 장을 열 것으로 회사측은 기대하고 있다.

바이오니아의 SAMiRNA를 이용한 특발성 폐섬유증 치료제 혁신신약 개발 프로젝트는 범부처신약개발사업단의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정되어 수행 중이다.

◉ 유스바이오글로벌, 서울대병원 등과 안질환치료 연구개발 협력= 유스바이오글로벌은 서울대병원 안과 FARB LAB 및 서울대의대 의과학과 김정훈 교수와 7월30일 업무제휴 협약식을 체결했다.

이번 협약은 선천성 안질환자 및 의료소외계층을 대상으로 의료접근성 향상을 위한 연구개발 등 관련 협력을 위한 것이다.

김정훈 교수는 선천성 안질환을 진단 및 치료하는 안과 전문의로써 SCI(E)논문을 170여편 발표했으며, 우리나라 유전자 교정 및 치료를 선도하는 등 활발한 연구 활동을 통해 다양한 신약후보물질 개발에 앞장서고 있다.

유스바이오글로벌은 토탈헬스케어솔루션(바이오, 의약품, 화장품, 의료기기 등) 제공을 지향하는 스타트업으로써 이번 협약을 맺고, 각종 안질환 연구에 있어 세포실험,동물실험 및 임상시험 등에 대한 협력은 물론 안질환 조기관리를 위한 수시 모니터링 거점병원사업 등(디지털헬스 및 인공지능 등 최첨단 융복합 의료기술을 접목)에 이르기까지 상호협력을 굳건히 해 상대적으로 소외된 선천성 질환자 및 기타 안질환자들에게 적절한 의료서비스를 제공한다는 계획이다.

유스바이오글로벌 유지호 대표는 “우리나라 산모의 출산시기가 늦어짐에 따라 미숙아 발생률도 급격히 높아지고, 이로 인해 선천성 안질환 발생률이 증가하고 있는 실정이지만 조기에 진단 및 치료가 이루어지지 않아 매우 안타깝고, 대부분 실명에 이르게 되는 것이 심각한 문제로 선천성 질환에 대한 정부 및 사회의 관심과 지원이 절실하다”라며 “이번 협약으로 국내는 물론 해외시장 진출을 통해 바이오산업을 선도에 나서겠다”고 밝혔다.

한편 이날 행사에는 서울대병원 소아안과 조동현 연구교수와 서울대병원 안과 FARB LAB 조창식 연구교수 및 유스바이오글로벌 직원들이 참석했다.

조민규 기자 kioo@kukinews.com