보령(구 보령제약)은 항암신약물질 ‘BR101801’(프로젝트명 BR2002)이 최근 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중으로 저해하는 항암신약물질로, 악성림프종의 하나인 ‘말초 T세포 림프종(Peripheral T-Cell Lymphoma, PTCL)을 적응증으로 개발되고 있다.

희귀암인 PTCL은 진행 속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68%에 달해 사망률이 높은 질병임에도 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이었다.

이에 현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황에서 BR101801이 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을지 기대된다. 

BR101801은 지난 2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 ‘완전관해’, 2명에게서 ‘부분관해’를 확인한 바 있다. 완전관해란 암 치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태를 말하며, 부분관해는 골수 검사 결과 암세포가 치료 전에 비해 50% 이하로 감소된 상태를 뜻한다. 현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행 중이며, 올해 하반기 완료 예정이다. 

BR101801은 지난 10월에도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 희귀의약품 지정 시 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.

김봉석 보령 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한 번 확인됐다”며 “신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통 받는 PTCL 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com