한국에서도 첫 경구용 치매치료제 글로벌 임상시험 3상이 본격 진행된다.

아리바이오는 최근 식품의약품안전처로부터 경구용 치매치료제 AR1001 글로벌 임상 3상의 국내 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 밝혔다. 

AR1001 글로벌 임상 3상은 미국 600명, 유럽 400명, 한국 150명, 중국 100명을 목표로 총 1250명 규모로 진행 중이다. 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 IND를 승인 받아 이미 환자 투약이 이뤄지고 있다. 이번 국내 IND 승인에 이어 유럽과 중국에서도 임상 3상 IND 신청을 준비하고 있다.

AR1001 국내 임상 3상은 삼진제약과 공동으로 임상 전반을 진행하며, 약 150여명의 환자를 모집할 계획이다. 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 52주간 투약해 안전성과 유효성을 평가하며, 추후 일정에 따라 국내 주요 의료기관과 치매센터에서 임상 환자 모집을 시작한다. 

AR1001 국내 임상 3상은 보건복지부 산하 국가임상시험지원재단(KoNECT)의 공익적 임상시험 지원 대상 1호로 지정돼 있기도 하다. 환자 모집을 신속히 진행할 수 있도록 지원을 받는다.

아리바이오 AR1001은 최초의 다중기전 경구용 치매치료제다. 강력한 포스포다이에스터레이스(PDE)5 억제작용으로 치매 진행을 억제하고 환자의 기억력과 인지기능을 높이는 효능이 있다. 

정재준 아리바이오 대표이사는 “이번 임상 3상은 첫 경구용 알츠하이머병 치료제 상용화에 한 걸음 더 다가간 것”이라며 “글로벌 임상에 한국을 포함한 것은 AR1001의 최초 상용화 국가 중 하나로 대한민국이 있다는 의미다”라고 언급했다.

한편, 세계보건기구(WHO)에 따르면 세계 치매 환자는 2019년 5500만명에서 2030년 7800만명, 2050년 1억3900만명까지 급증할 것으로 전망된다. 알츠하이머성 치매 치료제 시장 역시 2020년 16억달러(약 2조1200원)에서 2030년 57억달러, 2050년 200억달러(약 26조5000억원)로 연평균 29% 성장할 것으로 예상된다.

현재 국내외에서 주목받고 있는 치매치료제는 지난 7월 미국 FDA로부터 사용이 승인된 일본 에자이제약의 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)다. 레켐비는 뇌에 아밀로이드 베타 단백질이 쌓여 뇌세포가 파괴되는 알츠하이머병의 진행 속도를 낮추는 데 도움을 준다. 기존 치매치료제 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)이 처음으로 아밀로이드 베타 기전으로 FDA 허가를 받았지만 안전성 문제로 시장에서 철수했다. 

최근엔 미국 제약사 일라이릴리가 ‘도나네맙’이라는 아밀로이드 표적 치매치료제의 임상 3상에 성공했다는 발표를 내놓았다. 임상 결과에 따르면 경증 참가자의 인지력 저하를 60% 늦추는 것으로 나타났다. 

다만 현재까지 개발된 치매치료제는 획기적으로 치매를 예방하거나 증상을 개선하는 치료제가 아니다. 따라서 미충족 수요가 존재한다. 또한 지금까지 임상 3상을 통과한 ‘도나네맙’, ‘레켐비’는 모두 주사제형으로 투약 편의성 문제도 남아있다. 

제약업계 관계자는 “지금까지 개발되고 있는 치료제 대부분은 증상 개선을 목적으로 한다. 치매 초기부터 획기적인 치료제를 사용한다면 실상 예방에 가까운 효과를 보일 것으로 예측된다”면서 “그러나 부작용이나 성분에 대한 안정성 문제 등이 제기되고 있어 출시를 앞둔 치료제들의 실제 임상 데이터를 눈여겨봐야 할 것”이라고 전했다. 

박선혜 기자 betough@kukinews.com