국내 제약사들이 단장증후군 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 단장증후군은 희귀병인 만큼 임상에 참여할 환자 모집 단계부터 난항이 예상되지만, 임상에 성공할 경우 경쟁사가 적은 만큼 독보적인 수익성을 가질 수 있어 업계의 도전이 이어진다. 

단장증후군은 소장이 짧아 영양소의 소화 흡수 기능이 저하돼 발생하는 여러 가지 대사 이상을 말한다. 영아기에 주로 발병하며 영양소를 대정맥이나 말초혈관에 공급하는 총정맥영양을 통한 대증적 보조요법으로 치료한다. 국내 단장증후군 치료제로는 샤이어코리아의 ‘가텍스주’(성분명 테두글루타이드)가 유일하게 허가를 받았다.

해당 질환은 워낙 희귀하다 보니 국내 유병률 등 정확한 역학 자료조차 없다. 따라서 제약사가 좋은 신약 후보물질을 보유하더라도 환자 모집이 쉽지 않아 임상을 쉽게 진행할 수 없다. 실제로 지난 4일 금융감독원에 따르면 제넥신이 단장증후군 치료제 GLP-2 임상 1상 시험을 자진 중단했다. 제넥신은 공시를 통해 “환자 수가 적어 국내외 환자 모집에 어려움이 있어 전략적 경영 의사에 따라 중단을 결정했다”고 설명했다.

상황이 녹록치 않지만 국내 제약사들의 연구개발은 이어진다. 한미약품은 현재 단장증후군 환자를 위한 새로운 GLP-2 유사체 신약 ‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’의 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. LAPSGLP-2 Analog는 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA), 한국 식품의약품안전처, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정 받았다. 또 2021년에는 FDA로부터 패스트트랙 승인을 받았다. 

특히 LAPSGLP-2 Analog는 GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장촉진 효과를 토대로 세계 최초로 월 1회 투여 제형으로 개발된다. 기존 단장증후군 치료제의 1일 1회 투여 방식을 개선해 주목받고 있다. 

휴온스랩도 한미약품과 비슷한 기전으로 GLP-1/2 유사체를 활용한 단장증후군 신약 후보물질 ‘HLB1-0006’의 임상시험에 들어갔다. 휴온스랩에 따르면 GLP-2 활성은 유지하면서 일부 GLP-1 활성을 동시에 가질 수 있도록 디자인돼 높은 치료 효과를 보인다. 체내 지속성을 증대시켜 2주 1회 이상의 투여 제형으로 개발되고 있다. 현재 동물시험을 마치고 독성시험과 임상시험을 준비 중이다. 

제약업계 관계자는 “희귀질환 치료제는 임상에서 환자를 모집하는 것이 매우 어려워 개발 장벽이 높다. 다만 리스크가 큰 만큼 개발에 성공했을 경우 수익이 높다”면서 “얼마나 투자하고 또 기관이나 정부, 병원과 어떤 협력을 가져가는 지가 임상시험 성패를 좌우한다”고 전했다. 

시장조사기관 마켓엠 인텔리전스에 따르면 세계 단장증후군 치료제 시장은 오는 2029년까지 연간 평균 성장률 15.9%를 기록할 것으로 예측된다.