산정특례 적용 밖 ‘희귀의약품’…“희귀질환치료제와 일원화해야”

12일 ‘희귀질환자 지원방안 모색을 위한 정책 토론회’ 개최
희귀의약품≠희귀질환치료제…“희귀의약품, 경제성평가 입증 어려워”
환자 12.2% “산정특례 적용 등 혜택·지원 없어”
복지부 “환자 치료 접근성 높이는 정책 충실히 이행”

기사승인 2023-09-12 13:02:43

12일 이종성 국민의힘 의원이 주최하고 한국희귀·난치성질환연합회가 주관한 ‘희귀질환자 지원방안 모색을 위한 정책 토론회’가 국회의원회관 제2간담회의실에서 개최됐다. 사진=신대현 기자

대상 환자 수가 적은 희귀의약품도 급여 평가 시 건강보험 산정특례 제도를 적용해야 한다는 주장이 제기됐다. 희귀의약품으로 사용 허가를 받았지만, 그 대상 질환이 산정특례 대상 질환으로 지정되지 못한 경우 희귀질환치료제처럼 본인부담금 경감이나 의료비 지원 등 보험 혜택을 받을 수 없기 때문이다.

12일 국회 보건복지위원회 소속 이종성 국민의힘 의원이 주최하고 한국희귀·난치성질환연합회가 주관한 ‘희귀질환자 지원방안 모색을 위한 정책 토론회’가 ‘약자 복지의 시작, 의료사각지대 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선을 말하다’를 주제로 국회의원회관 제2간담회의실에서 개최됐다.

희귀의약품과 희귀질환치료제는 같으면서도 결이 다르다. 유병 인구가 2만명 이하의 질환에 사용되는 약인 것은 같지만, 지정하는 기관에서 차이가 있다. 희귀의약품은 식품의약품안전처가, 희귀질환치료제는 보건복지부와 질병관리청이 지정한다.

희귀의약품은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성, 유효성이 개선된 의약품을 말한다. 2022년 5월 기준 319개 성분이 지정돼 있다. 희귀질환치료제는 진단이 어려워 유병 인구를 알 수 없고 희귀질환자 산정 특례 대상에 해당하는 질환의 치료제다. 급여 평가 시 경제성평가 자료 제출이 면제되고 환자는 본인부담금 10%를 경감 받을 수 있다. 2022년 7월 기준 1123개 질환이 지정돼 있다.

이 같은 희귀의약품, 희귀질환치료제의 구분을 두고 적용 제도를 일원화해야 한다는 지적이 나온다. 희귀의약품 대상 환자는 워낙 소수라 경제성평가를 통한 비용효과성 입증 자체가 어렵기 때문에 희귀질환치료제처럼 소수 환자에게 쓰이는 희귀의약품에도 특례제도를 적용해 급여권으로 들일 필요가 있다는 것이다.

이종혁 중앙대 약학대학 교수는 “희귀의약품은 적절한 비교 대안이 없고 환자가 적기 때문에 사용 시 얼마나 효과적인지 통계 자체를 제시하기가 쉽지 않아 경제성평가를 통한 비용효과성 입증이 어렵다”며 “생명을 위협할 정도의 심각한 질환에 해당하지는 않지만, 환자 상태와 질환 특성 등을 고려해 만성적으로 삶의 질이 떨어지는 경우에도 경제성평가 면제 제도를 적용하는 것이 바람직하다”고 말했다.

희귀질환자들도 치료제 접근성 강화를 위해 의료비 지원이나 경제성평가 면제가 확대돼야 한다는 데 뜻을 같이 했다. 김진아 한국희귀·난치성질환연합회 사무국장은 지난 7월27일부터 8월9일까지 희귀질환 환우 또는 환우의 보호자 704명을 대상으로 진행한 ‘국가 지원 실태 조사’ 결과를 공유했다.

조사 결과를 보면, 현재 받고 있는 복지 혜택 또는 복지 지원으로 45.6%가 ‘산정특례 지원’을 꼽았으며, 12.2%는 ‘혜택·지원이 없다’고 답했다. 향후 받고 싶은 복지 혜택·지원은 ‘의료비 지원’이 12.2%로 가장 높았다. 다음으로 산정특례 지원 5.4%, 산정특례 범위 확대 3.1%, 산정특례 기간 자동 연장 및 기간 확대 2.1%로 산정특례 관련 응답이 10.6%로 나타났다.

김 사무국장은 “신약에 대한 연구자 주도 임상시험, 임상시험용 의약품 치료 목적 사용승인 제도 등을 적극 활용해 환자의 치료제 접근성을 강화해야 한다”며 “위험분담제와 경제성평가 자료제출 생략 제도의 완화가 필요하다”고 전했다. 더불어 “희귀질환은 삶의 질을 현격히 떨어트린다”며 “장애인과 구분되는 새로운 유형의 장애 제도와 지원 방안을 마련해야 한다”고 강조했다.

정부는 희귀질환자가 소수이고 대부분의 약들은 고가이기 때문에 건강보험 재정 여력 등을 신중히 검토할 수밖에 없다며 무조건적인 산정특례 확대에 선을 그으면서도 현장 목소리에 귀 기울이고 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 계속 노력하겠다는 입장이다.

이하림 복지부 보험약제과 사무관은 “치료제가 있어도 급여화 되지 않아 경제적인 이유로 약제 사용에 어려움을 겪는 환자들이 있다는 것을 알고 있다”며 “앞으로 환자단체, 의약계, 언론, 국회 등이 많은 관심을 갖고 특히 제약사는 국민 건강을 지키는 파트너로서 일정 부분 위험 분담을 같이 해준다면 환자들의 치료 접근성이 더 나아질 것”이라고 밝혔다. 그러면서 “꾸준히 환자 목소리에 귀 기울이고 환자들의 치료 접근성을 높이는 정책을 충실히 이행하며 지속적으로 노력하겠다”고 덧붙였다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com