대웅제약 ‘베르시포로신’, 유럽서도 희귀의약품 지정

의약품 허가 시 10년간 독점권 인정

기사승인 2024-01-29 11:35:34

대웅제약의 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 ‘베르시포로신’ 작용 기전. 대웅제약

대웅제약의 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질이 유럽에서 희귀의약품으로 지정받았다.

대웅제약은 세계 최초 신약으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 ‘베르시포로신’(DWN12088)이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 29일 밝혔다. 베르시포로신은 앞서 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. EMA는 유럽에서 인구 1만명 중 5명 이하로 영향을 주는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자들에게 혜택이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다. EMA 희귀의약품으로 지정받은 후보물질은 △임상시험에 대한 과학적 조언 제공 △허가 수수료 감면 △의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. 미국은 7년간 독점권을 인정한다.

특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병으로, 세계적으로 인구 10만명당 13명 정도 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적인 질환이지만, 기존 치료제는 부작용이 심해 신약 개발이 절실하다.

베르시포로신은 PRS 저해 항섬유화제 신약 후보물질이다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 인체는 콜라겐 부족 시 심혈관 질환 등 각종 질병이 나타날 수 있는데, 베르시포로신은 환자 생명 유지에 필요한 범위까지 콜라겐 생성을 억제해 폐섬유화를 완화한다. 대웅제약은 지난해 5월 유럽분자생물학회(EMBO)에서 논문을 발표하며 이 기전을 규명한 바 있다.

베르시포로신은 한국과 호주에서 진행된 다수의 임상 1상에서 총 162명의 건강한 사람을 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인했다. 현재 한국과 미국에서 다국가 임상 2상을 진행 중이다.

전승호 대웅제약 대표는 “베르시포로신은 지난해 중화권 기술 수출에 성공하는 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다”며 “이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통 받고 있는 환자들에게 신속하게 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진하겠다”고 말했다.

한편 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면, 특발성 폐섬유증 치료제 시장은 매년 8%의 높은 성장률을 보이며 오는 2030년 75억달러(한화 약 10조원) 규모에 이를 것으로 전망된다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com