혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내의 응고인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족하게 되어 발생하는 질환이다. 이 병은 부족한 혈액응고인자 종류에 따라 혈액응고 제8인자가 결핍된 A형과 제9응고인자가 부족한 B형으로 나뉜다.

JW중외제약(대표 한성권·신영섭)은 로슈그룹 산하 쥬가이제약(사장 코사카 타츠로)과 A형 혈우병치료제인 ‘에미시주맙’(emicizumab, 개발코드: ACE910)의 국내 판매를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.

쥬가이제약에서 자체개발한 에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합 생물학적 제제로 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하도록 이중특이항체(Bi-specific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.

쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 미국 FDA(식품의약국)가 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 12세 이상 A형 혈우병 환자의 예방요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 에미시주맙에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔으며, 지난해 첫 번째 임상 3상(HAVEN 1)에서 주요평가항목을 만족시켰다.

특히 에미시주맙은 정맥주사가 아니라 피하에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병치료제이다. 지금까지 출시된 치료제는 대부분 주 2~3회 정맥주사(혈관 내 투여)를 해야 했으나, ‘에미시주맙’은 주 1회 피하주사(피부 아래에 투여)로 그 효과가 지속되는 등 제형의 편의성 뿐 아니라 지속효과까지 향상시켰기 때문에 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선에 기여할 것이라고 쥬가이제약 측은 설명했다.

또 혈액응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제 8인자의 억제인자를 보유한 환자에게도 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

JW중외제약 한성권 대표는 “평생 동안 치료제를 정기적으로 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들에게 치료제의 선택은 매우 중요한 문제”라며 “에미시주맙의 허가 절차를 차질 없이 진행해 한국의 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.

국내 혈우병 치료제 시장은 약 900억 원 규모로 추산된다고 회사 측은 밝혔다. 질병관리본부, 건강보험심사평가원 등에 따르면 혈우병은 남성 약 5000명 당 1명 꼴로 발생하며 A형 혈우병 환자가 전체의 80%를 차지한다. 국내 A형 혈우병 환자는 약 1600여명에 달한다. 

◎목암연구소, 세계적인 연구소 도약을 위한 외부평가 실시= 목암생명과학연구소(소장 최승현, 이하 목암연구소)가 지난 8일부터 9일까지 이틀간 경기도 용인에 위치한 녹십자 R&D센터에서 연구자문위원회(TRAC, Translational Research Advisory Council)를 개최해 세계적인 연구소로의 도약을 위한 외부평가를 실시했다.

연구자문위원회는 목암연구소의 연구역량 강화를 위해 세계적인 석학으로 구성된 외부자문조직이다. 매년 목암연구소의 연구과제를 자문위원들이 객관적인 시각으로 검토하고, 연구원들과의 토론을 통해 과제의 글로벌 경쟁력과 개발 방향을 실무적으로 논의한다.

이번 행사에는 미국 감염병 전문 연구재단인 이드리의 연구소장인 스티브 리드 박사, 미국 셀젠社의 부회장인 조호성 박사, 미국 심장질환연구소인 마이오카디아의 최고경영자인 쥰 리, 쿨리 로펌의 미쉘 류 파트너 변호사, 프리랜서 컨설턴트인 글렌 피어스 박사 등 5명이 연구자문위원으로 초청됐다.

이번 행사 기간 동안 연구원과 자문위원들은 각 전문분야별(특허, 임상디자인, 항암제, 백신, 희귀질환치료제) 5개의 그룹으로 나뉘어 연구과제 검토에 따른 평가 결과를 공유하고 과제의 개발 방향에 대한 진지한 논의를 진행했다.

자문위원들은 지난 1년간의 연구업적에 대한 찬사와 신규과제에 대한 현실적 조언으로 연구소의 성공적인 미래지향적 가치 창출을 기대하며, 목암연구소와의 지속적인 교류를 약속했다.

또 목암연구소는 이번 행사에서 2015년부터 세계적인 석학을 초청해 진행하는 ‘Mogam Lecture Series’도 함께 개최했다. 강연자로 나선 조호성 박사와 스티브 리드 박사는 각각 ‘과학의 사업성(The Business of Science)’과 ‘신규 면역증강제(Novel adjuvants)’란 주제로 강연한 후 연구원들과 열띤 토론을 펼쳤다.

최승현 목암연구소장은 “목암연구소는 경쟁력과 연구 네트워크 강화를 위해 연구자문위원들을 통한 연구과제의 자체평가를 매년 진행하고 있다”며 “우리 연구원들의 최근 업적에 긍지를 느끼며, 목암연구소가 세계적인 생명과학분야 연구소로 비약적인 도약 할 것을 확신한다”고 말했다.