흔히 보톡스라 불리는 물질인 ‘보툴리눔톡신(BotuliNum Toxin; BoNT-A)’이 ‘희귀근육비대증’ 치료에 효과가 있는 것으로 확인됐다.

중앙대학교병원 피부과 김범준 교수와 나정태 연구교수, 박동호 연구원은 최근 ‘근육 비대를 가진 미오스타틴 결핍 마우스에서의 보툴리눔톡신 비교 연구(A comparison study of prabotulinumtoxinA vs onabotulinumtoxinA in myostatin-deficient mice with muscle hypertrophy)’에 관한 논문을 발표했다.

보툴리눔톡신(BoNT-A)은 신경전달물질인 아세틸콜린(acetylcholine)이 신경세포의 접합 부분인 시냅스 공간으로 방출되는 것을 방지하여 다양한 근육질환에 임상적으로 활용되고 있는데, 김범준 교수 연구팀은 이번에 실험을 통해 근육비대 완화 효과가 있음을 입증했다.

‘근육비대증(muscle hypertrophy)’은 근육의 양을 조절하는 기능을 담당하는 단백질인 ‘미오스타틴(myostatin)’ 유전자에 돌연변이가 동반되어 비정상적인 근육 비대가 생기는 질환으로, 김범준 교수팀은 유전자 변형으로 발생한 ‘미오스타틴’이 결핍된 근육 비대 동물 모델인 실험용 쥐에 두 가지 종류의 보툴리눔톡신(PrabotulinumtoxinA;  PRA / OnabotulinumtoxinA; ONA)을 각각 투여해 근육 비대 감소 효능을 비교 실험한 결과, 보툴리눔톡신이 신경근 차단을 유도하여 골격근의 크기와 근섬유 지름의 감소를 통하여 근육 비대의 증상이 완화되는 것을 확인하였다.

이로써 연구팀은 이번 연구를 통하여 희귀근육비대증에 대하여 신경근전도 차단을 유도하는 보툴리눔톡신 사용의 안전성과 향후 희귀근육비대질환에 잠재적인 적용 가능성이 있음을 입증하였다.

중앙대병원 피부과 김범준 교수는 “이번 연구는 그동안 보툴리늄톡신을 연구하기 위한 마땅한 실험동물이 없는 상태에서 근육의 비대가 유전적으로 발생하는 질환모델을 응용해 근육이 커진 실험용 쥐를 이용해서 보툴리늄톡신의 효과와 안전성을 평가하는 모델이 개발된 것에 의의가 있다”고 말하며, “이번 연구를 바탕으로 근육비대증뿐만 아니라 중추신경 손상으로 인한 긴장성 근육마비 환자 등을 대상으로 보툴리눔톡신의 안정적이며 효과적인 적용 근거를 마련할 수 있도록 하고, 부작용이 없는 보툴리눔톡신 개발에 도움이 되는 과학적 증거를 마련하겠다”라고 말했다.

한편, 김범준 교수팀의 이번 연구 논문은 'Basic & Clinical Pharmacology & Toxicology' 저널 최신호에 게재됐다.

전미옥 기자 romeok@kukinews.com