[쿠키 건강] 바이오신약 개발 기업 바이로메드는 이연제약과 공동개발하고 있는 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 치료제인 ‘VM202-ALS’가 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 밝혔다.

ALS는 우리 몸의 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경들이 파괴되어 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신 근육에서 마비가 일어나는 원인불명의 신경퇴행성 질환이다. 주로 성인에게만 발병되며 증상이 나타나면 2~5년 내 대부분 호흡곤란으로 사망하게 된다. ALS는 10만 명당 3~8명꼴로 발병되어 현재 전세계에는 약 40만 명의 환자가 있는 것으로 추정되고 매년 새롭게 5000명씩 발생하고 있는 것으로 알려져 있다.

희귀질환에 대한 정의는 국가마다 조금씩 다르지만, 미국의 경우 진단받은 환자 수가 20만 명 미만의 질병이거나 혹은 유전적인 결함으로 인해 발병되는 고셔병, 파브리병 등의 일부 유전질환들을 희귀질환으로 분류하고 있고, 이를 치료하는 의약품을 희귀의약품으로 규정하고 있다.

희귀의약품은 선진국 제약업계에서는 매력적인 비즈니스 모델로 주목 받고 있다. 현재 세계 각국에서는 허가 절차의 편의성, 독점적 시장 점유 허용, 세제 혜택 등의 다양한 특혜를 제약업계에 제공하며, 희귀의약품의 개발과 판매를 장려하고 있다. 따라서 성공적으로 개발되는 경우, 독점적인 시장에서 비교적 자유롭게 약가가 결정된 희귀의약품은 높은 부가가치를 가지게 된다.

실제로 고셔병 치료제인 세레자임은 1만 명도 되지 않은 환자를 대상으로 연간 1조원 이상의 매출을 만들고 있으며, 리툭산, 레브리미드, 루센티스 등의 약물도 해당 개발·판매사에게 높은 부가가치를 제공하고 있다.

이번에 희귀의약품 지정을 받은 VM202-ALS는 미국에서 임상2상 시험을 성공적으로 완료할 경우 우선 상용화가 가능해지며, 이를 위한 품목허가도 FDA의 우선심사 제도를 이용할 수 있게 됐다. 이로 인해 수익이 발생할 때까지의 개발기간이 단축될 수 있으며 관련 특허의 종료 후에도 추가로 7년간 미국 내 독점 판매권을 보장받게 됐다.

바이로메드 관계자는 “그간 미국 등에서 진행했던 여러 임상시험을 통해 VM202가 손상된 신경세포의 기능을 회복시키고 재생시킴으로써 ALS를 치료할 수 있을 것으로 평가돼 희귀의약품으로 지정 받을 수 있었다”고 밝혔다.

한편 바이로메드와 이연제약은 VM202-ALS 공동개발 외에도 현재 VM202를 이용해 중증하지허혈, 당뇨병성 신경병증, 허혈성 심장질환 등에 대한 치료제 개발을 국내 시장과 국외 시장으로 역할을 분담하여 공동으로 진행하고 있다.

국민일보 쿠키뉴스 장윤형 기자 vitamin@kukimedia.co.kr