GSK가 개발한 약물은 중증 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증 복합성 면역 결핍증(ADA-SCID)에 대한 치료제로, 이탈리아 연구팀과 협력해 치료제를 개발했다.
GSK가 ADA-SCID 치료제를 승인 신청할 경우 유전자 치료제 판매 승인을 신청한 최초의 제약사가 될 것이다. ADA-SCID는 약 350명의 소아에 영향을 미치는 질병이며 환자들은 감염에 취약해 무균실에서만 살아갈 수 있다.
한편 최근 유전자 치료에 대한 투자자들의 관심이 높아지고 있지만 여전히 실패의 위험성도 높다는 분석이다. 특히 바이러스를 이용해 신체에 유전자를 삽입하는 과정은 복잡하고 어려우며, 암을 유발할 위험도 있다. 이에 따라 화이자와 사노피 등 다국적 제약사들은 보다 안전하고 효과적인 바이러스 전달 시스템을 개발하는 데 주력하고 있다. vitamin@kukimedia.co.kr